干细胞外泌体疗法双突破：中美临床试验相继获批

干细胞外泌体疗法双突破：中美临床试验相继获批

《中国脑卒中防治报告（2023）》显示，我国40岁及以上的人群中，有高达1242万人患有脑卒中，且这一数字还在不断增长，同时发病人群的年龄也越来越年轻化。特别值得关注的是，脑梗死已成为对国人健康威胁最大的疾病。据权威医学杂志《柳叶刀》发布的数据，我国平均每12秒就有1人发生脑梗死，而每21秒就有1人因此病离世。

面对这一严峻形势，医学界一直在寻找更有效的治疗方法。近年来，干细胞疗法在脑梗康复领域取得了重大突破，为患者带来了新的希望。

干细胞疗法是一种利用干细胞或其衍生物来治疗疾病的方法。在脑梗康复中，最前沿的研究集中在干细胞外泌体的应用上。

干细胞外泌体是由干细胞分泌的纳米级、球形、脂质双层单膜细胞外囊泡，它们携带多种生物活性物质，如蛋白质、脂质和RNA等，因此被视为其亲本细胞的微型版本。干细胞衍生的外泌体 (SC-Exo) 从其亲本细胞继承了类似的治疗作用，例如抗炎、免疫调节和组织再生。它们能够充当细胞间的信使，促进细胞间的通讯和修复损伤。总的来说，干细胞衍生的外泌体是干细胞治疗的有效替代品。

干细胞外泌体治疗脑梗死的机制主要包括以下几个方面：

1. 保护神经细胞：干细胞外泌体里含有很多种能够保护神经的因子，比如脑源性神经营养因子和神经生长因子等。这些因子可以保护我们的神经元不受到缺血的伤害，降低脑梗死后的神经细胞死亡率。

2. 助力神经再生：干细胞外泌体还能激活神经细胞的生长与分化，这样可以帮助受损的神经再生和修复，进而让我们的脑功能得到更好的恢复。

3. 减轻炎症：脑梗死发生之后，可能会引发身体的炎症反应，这会让我们的脑组织损伤得更严重。不过，干细胞外泌体里面含有的抗炎成分，可以有效地抑制炎症细胞的过度活跃，并减少有害物质的释放，从而缓解脑部的炎症反应。

4. 改善脑部血液循环：脑梗死之后，受到损伤的血管会对脑部的血液循环产生影响。幸运的是，干细胞外泌体可以促进新血管的形成和血管的修复，进而改善脑部的血液循环，确保受损的脑组织能够获得足够的氧气和养分。

2024年1月，美国食品和药物管理局（FDA）已正式批准外泌体药物研发公司Aruna Bio的旗舰项目——AB126的新药临床研究申请。AB126作为一种未经修饰的神经源性外泌体，其独特的天然能力在于能够穿透血脑屏障，并展现出显著的抗炎与神经保护作用。此药物主要针对急性缺血性卒中的治疗，相关临床试验计划将于2024年上半年正式启动。

此外，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队完成了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察。受试者在治疗后情况平稳，各项指标正常，且自觉偏瘫侧手的握力稍有改善。该研究采用人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液（hNPC01注射液），是国际上首个进入注册临床的iPSC多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品。研究团队希望通过本次临床试验探索该注射液治疗改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的安全性、耐受性及有效性。

传统脑梗康复方法主要包括药物治疗、物理治疗和日常护理等。这些方法主要集中在症状管理和功能恢复上，但难以有效修复受损的脑组织。相比之下，干细胞疗法具有以下优势：

1. 直接修复受损组织：干细胞外泌体可以直接作用于受损的脑组织，促进神经再生和血管修复，这是传统方法无法实现的。

2. 更强的治疗效果：临床试验显示，干细胞疗法在改善神经功能方面效果显著，许多患者在接受治疗后神经功能得到显著改善。

3. 更高的安全性：与传统手术相比，干细胞疗法侵入性小，副作用少，安全性更高。

4. 更便捷的给药方式：一些研究已经开发出鼻喷雾等非侵入性给药方式，患者可以在家中自行完成治疗。

尽管干细胞疗法在脑梗康复中展现出巨大潜力，但仍面临一些挑战，如治疗效果的个体差异、长期安全性评估等。然而，随着研究的深入和技术的进步，这些问题有望逐步得到解决。

干细胞疗法的出现，为脑梗康复带来了新的希望。它不仅为患者提供了更多治疗选择，也为医学界开辟了新的研究方向。随着临床试验的推进和更多研究成果的涌现，我们有理由相信，干细胞疗法将在未来成为脑梗康复的重要手段，为更多患者带来福音。