帕金森病新药UX-DA001和UB-312临床试验取得突破

帕金森病新药UX-DA001和UB-312临床试验取得突破

近日，帕金森病治疗领域迎来重大突破：上海跃赛生物研发的干细胞新药UX-DA001和美国Vaxxinity公司研发的免疫疗法新药UB-312均在临床试验中取得显著进展。这两项创新疗法的突破，为帕金森病患者带来了新的希望。

UX-DA001是由上海跃赛生物科技有限公司自主研发的干细胞治疗药物，主要用于治疗帕金森病。该药物采用创新的细胞治疗技术，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞（iPSC）技术平台，分化出高纯度、高稳定性、高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。这些细胞有望在患者脑内进一步整合到神经网络中，分化成多巴胺能神经元，分泌多巴胺，从而实现运动功能的恢复。

2024年12月，UX-DA001注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，这是中国第一款、全球第二款获得IND申报获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。这一突破标志着国内在神经退行性疾病治疗领域的重要进展。

根据中国临床试验注册中心的信息，该研究采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，计划招募180名受试者。研究的主要结局指标是安全性，次要结局指标包括运动功能、日常生活活动能力、认知功能等。该研究目前处于进行中，预计完成时间为2025年12月。

UB-312是美国Vaxxinity公司研发的针对帕金森病的免疫疗法新药。该药物通过激活免疫系统，诱导产生抗体，以减少病理性α-突触核蛋白（αSyn）的聚集，从而清除大脑中有害的有毒形式的蛋白质。

2024年6月，Vaxxinity公司在《自然医学》上发表了UB-312一期临床试验的突破性数据。试验结果显示，UB-312能够显著降低聚集的α-突触核蛋白水平，这是帕金森病和其他突触核蛋白病的关键病理。此外，脑脊液中可检测到UB-312诱导抗体的患者在日常生活中的运动体验方面表现出显著改善，这标志着帕金森病治疗的一个重要里程碑。

一期临床试验成功地达到了其主要结局指标，证明UB-312在健康志愿者和帕金森病患者中通常具有良好的耐受性，并诱导了抗αSyn抗体反应。完成给药的13名PD患者中有12名产生了抗αSyn抗体。

Vaxxinity公司联合创始人兼执行主席Lou Reese表示：“UB-312在《自然医学》上的数据发表，彰显了其对帕金森病核心病理的深远影响，为帕金森病治疗领域带来了新的希望。”

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状。随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。

干细胞治疗和免疫疗法的突破为帕金森病治疗带来了新的希望。UX-DA001和UB-312的临床试验进展表明，通过干细胞技术实现神经功能的重塑，以及通过免疫疗法清除有害蛋白质，可能是未来治疗帕金森病的重要方向。

随着这些创新疗法的进一步研究和开发，我们有望看到更多有效的治疗方案问世，为帕金森病患者带来更好的生活质量。