2024 AAO年会：基因疗法在眼科治疗领域取得重大突破

2024 AAO年会：基因疗法在眼科治疗领域取得重大突破

2024年美国眼科学会（AAO）年会上展示了多项眼科诊疗技术的最新进展，其中最引人注目的是基因疗法在视力恢复领域的突破。这些创新技术有望为多种眼部疾病提供新的治疗方案，改善患者的生活质量。

Nanoscope Therapeutics公司在AAO 2024年会上展示了其在视网膜退行性疾病治疗方面的最新研究成果。该公司开发的MCO-010光遗传疗法在治疗视网膜色素变性（RP）的临床试验中取得了显著成效。RESTORE研究是一项针对RP导致严重视力丧失患者的随机对照试验，结果显示，接受MCO-010治疗的患者视力显著改善。这一突破性进展为RP患者带来了新的希望。

此外，Nanoscope公司还在开发用于治疗地图样萎缩（GA）的新一代基因疗法MCO-020。该疗法采用专有的空间靶向、非病毒、光学基因传递方法，目前正处于临床准备阶段，计划于近期启动1/2期临床试验。

在Leber先天性黑朦（LCA）治疗领域，基因疗法同样展现出巨大潜力。一项发表于《新英格兰医学杂志》的研究显示，接受基因编辑治疗的14例患者中，有4例（29%）最佳矫正视力达到具有临床意义的改善。另一款在研基因疗法ATSN-101在1/2期临床试验中表现出色，部分患者在接受最高治疗剂量后，视力甚至提高了10000倍。

在湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）治疗方面，ABBV-RGX-314展现了令人鼓舞的效果。研究结果显示，在接受治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。这一突破性进展有望使ABBV-RGX-314成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。

这些突破性进展展示了基因疗法在眼科诊疗领域的巨大潜力。随着研究的深入和技术的进步，未来有望为更多眼部疾病提供有效的治疗方案，帮助患者重获光明。