帕金森病治疗新希望：磁波刀实现无创手术，细胞治疗获临床许可

帕金森病治疗新希望：磁波刀实现无创手术，细胞治疗获临床许可

帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响中老年人。患者常常表现出手抖、肢体僵硬、动作迟缓等症状。近年来，医学界在帕金森病的治疗方面取得了许多突破，包括新型药物的研发和先进的物理治疗手段。本文将为您详细介绍帕金森病手抖的最新疗法，帮助您更好地了解这一疾病的治疗进展。

全球帕金森患者中，近一半在中国。身体无法自控的震颤给日常生活带来了巨大的影响。如何治疗缓解震颤症状，回归正常生活是患者和家属急切关注的问题。

“磁波刀”技术是近年来国际上较为热门的治疗帕金森病的新一代诊疗技术，也被称为“磁共振引导聚焦超声脑部治疗系统”，“磁波刀”设备与磁共振设备长得相似，患者只需要躺下，就像扫描磁共振那样便可接受治疗，实现了从有创到无创的巨大飞跃。

磁波刀虽然名字里面有“刀”，但其实这种疗法是不需要开颅的，也没有任何植入物。脑部“磁波刀”治疗系统已通过欧洲、美国、加拿大、日本、韩国、中国等多个国家和地区的监管部门审批，在全球百余家知名医疗机构投入临床使用，为过万名神经系统疾病患者实施了安全无创的脑部手术。

脑部“磁波刀”治疗过程

*视频含中文字幕，建议全屏观看

磁波刀的工作原理是将聚焦超声和磁共振成像（MRI）相融合，先通过磁共振成像（MRI）精准定位至治疗靶点，然后使用高强度聚焦超声消融病灶达到治疗目的。

• 头盔式超声换能器：相控阵超声换能器具有超过1000个超声阵元
• 高阶聚焦算法：根据患者颅骨进行调整确保超声波精准聚焦
• 精准靶点定位：精确控制消融靶点大小（2-5mm）和位置（＜1mm）

与传统脑部手术相比，脑部磁波刀的优势主要体现在：

1. 无创：不开刀、无植入物、无需全身麻醉
2. 安全：利用磁共振成像（MRI）精准定位治疗靶点并准确控制消融靶点的大小（2-5mm）和位置（精度＜1mm）、实时热反馈，持续监控靶点温度保障患者安全、无感染风险、严重不良反应比例远低于传统脑部手术
3. 高效：门诊治疗，手术时间只需2-3小时、单次治疗即可见效、即时改善震颤症状、术后恢复时间短

脑部“磁波刀”技术获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于临床治疗特发性震颤或帕金森病；美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年将适应症扩增至患有运动障碍、肌强直或异动症的晚期帕金森病患者。目前临床上，磁波刀主要针对药物难治性特发性震颤、以震颤为主要症状的帕金森病等。震颤症状通常在生活中的表现为主观意识无法控制的手抖，如：吃饭时无法正常用筷子夹菜、倒水和举起杯子喝水时手不停颤抖等等。

由于每个人的身体情况不同，建议患者前往北京高博医院神经外科门诊，由医生进行专业评估，确定是否适合进行磁波刀治疗。

2024年12月，上海跃赛生物自主研发的针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液获得中国国家药品监督管理局的临床试验默示许可。这一突破标志着国内在神经退行性疾病治疗领域的一项重要进展，也为帕金森病患者带来了新的希望。

UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）是中国第一、全球第二款IND申报获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。

移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元，是实现帕金森病功能性治愈最具前景的治疗方法，已成为国际医药领域的竞争热点。

此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液，采用的是创新的细胞治疗技术，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。与传统药物治疗不同，细胞治疗药物的核心在于其可以在脑内实现多巴胺能神经元的再生，从而有望可以从根本上重塑神经功能，而不仅仅是缓解症状。

帕金森病的细胞治疗技术正处在全球临床试验的关键时期，我们深信这一突破性疗法将为帕金森病的治疗开辟新的道路，并最终造福病患。截至目前，跃赛生物已提交超过10项国际和国内的专利申请，获得了2024年“全国颠覆性技术创新大赛”优秀奖。我们正致力于成为拥有原创性底层核心技术和独立知识产权的生物医药创新力量，为创新疗法转化为临床实践努力拼搏。

跃赛生物COO房海燕博士坦言：“我们非常荣幸此次申报的UX-DA001注射液能够获得CDE的临床试验默示许可，这标志着我们在治疗帕金森病的道路上迈出了重要的一步。作为一种难治性疾病，帕金森病一直是全球医学界的研究难题。帕金森病患者尤其到了中晚期，度过药物“蜜月期”后饱受疾病困扰折磨。通过细胞治疗，我们希望不仅能减缓病情发展，更重要的是能为患者提供真正有效的治愈方案。”

此次UX-DA001这一细胞治疗新药无发补顺利通过，是对跃赛团队专业性的最大认可，也是跃赛研发旅程中的一个重要里程碑，带给团队极大的鼓舞和动力。尽管未来的临床试验阶段充满挑战，但我们坚信，每一位团队成员的卓越贡献和不懈努力将使我们能够不断前进。我们将秉持公司创新、卓越、包容、团结的信念，继续前行。让我们共同期待细胞治疗药物为患者带来的光明未来！

E.N.D

声明：参考资料来源于跃赛生物公司官方，本文旨在知识共享，所有内容仅供参考，不构成任何建议。

在药物开发方面，Gain Therapeutics的GT-02287药物引起了广泛关注。这是一种口服蛋白质调节剂，针对与帕金森病相关的错误折叠酶GCase，初步研究显示其在小鼠模型中能够减缓疾病进展。该药物目前正在进行第一阶段临床试验，研究结果令人鼓舞，可能为帕金森病患者提供新的治疗选择。

另一项重要的进展是Cerevel Therapeutics的tavapadon，这是一种D1/D5受体部分激动剂，旨在改善运动控制而不产生传统多巴胺治疗的副作用。在一项涉及507名参与者的三期临床试验中，tavapadon显示出显著的疗效，参与者的非自愿运动明显减少。这一成果不仅为患者提供了新的治疗选择，也引发了制药行业对帕金森病治疗的更大兴趣，Cerevel正在被AbbVie以87亿美元收购，显示出市场对新疗法的期待。

此外，GLP-1受体激动剂的研究也显示出其在帕金森病治疗中的潜力。GLP-1药物通常用于糖尿病和肥胖症的治疗，最近的研究表明，某些GLP-1药物如lixisenatide可能改善帕金森病患者的运动能力。这一发现为GLP-1药物的再利用提供了可能性，尽管其他GLP-1药物如semaglutide的疗效尚待进一步验证。

在给药方式的创新方面，英国国家健康服务体系（NHS）推出了一种名为produodopa的可穿戴24小时输注治疗，专为晚期帕金森病患者设计。这种新型给药方式结合了foslevodopa和foscarbidopa，能够提供比传统口服药物更为稳定的治疗效果，尤其适合那些对现有治疗反应波动的患者。

基因治疗也在逐渐成为一种可行的治疗选择。AskBio的AB-1005在早期试验中显示出良好的安全性，旨在传递支持多巴胺细胞存活的神经生长因子（GDNF）。加州大学旧金山分校的研究表明，基因治疗在解决多巴胺缺乏方面具有潜力，未来的研究可能会进一步推动这一领域的发展。

此外，NADPARK试验探讨了烟酰胺核苷（NR）对帕金森病患者NAD代谢的影响，初步结果表明增强这一代谢途径可能具有神经保护作用。NOPARK研究也在进行中，旨在进一步验证这一潜在治疗。

随着帕金森病患者人数预计在未来二十年内翻倍，寻找有效的治疗方案显得尤为紧迫。生物技术的进步、新药物的开发、基因治疗的探索以及创新的给药方式，构成了改善帕金森病患者生活质量的新希望。这些研究不仅为患者提供了新的治疗选择，也为科学界在这一领域的进一步探索奠定了基础。

除了上述的创新疗法，帕金森病的综合管理策略也非常重要。研究表明，运动和健康饮食对症状管理有积极影响，同时心理支持和社会活动对患者的情感福祉也起着重要作用。

运动疗法方面，高强度运动不仅可以减缓帕金森病的进展，甚至可能逆转与神经退行性变相关的病理变化。具体来说，最近的一项研究发现，参与高强度有氧运动的患者在神经功能上表现出显著改善，尤其是在多巴胺产生神经元的健康状况上。这些神经元在帕金森病患者中极为脆弱，运动的积极影响可能通过增强神经元的功能来改善患者的运动症状。

不同类型的运动对帕金森病患者的症状管理具有不同的益处。有氧运动，如快走、游泳和骑自行车，能够提高心肺功能，增强耐力，并改善整体身体健康。而力量训练则有助于增强肌肉力量和骨密度，降低跌倒的风险。此外，平衡训练和柔韧性练习也被认为是重要的，因为它们可以帮助患者改善身体协调性和灵活性，从而提高日常生活的独立性。

在饮食管理方面，地中海饮食对帕金森病患者有积极影响。这种饮食富含水果、蔬菜、全谷物、坚果和健康脂肪，能够提供丰富的抗氧化剂和营养素，帮助减轻炎症并支持大脑健康。耶鲁医学的专家指出，良好的饮食习惯不仅可以改善患者的身体健康，还可能对神经退行性过程产生积极影响。

心理健康和社会支持同样重要。帕金森病患者常常面临情绪和心理上的挑战，包括抑郁、焦虑和认知障碍。参与社交活动和支持小组能够显著改善患者的情绪状态，提供情感支持和实用建议。此外，心理治疗和认知行为疗法也可以帮助患者应对疾病带来的心理压力。

帕金森病的研究正朝着多学科融合的方向发展，从分子机制到临床应用都有显著的进展。虽然目前尚未找到完全治愈的方法，但这些突破为早期诊断、症状改善和疾病进程的减缓带来了新的希望。

尽管如此，帕金森病研究仍存在一些重要而未解决的临床问题：

• 早期诊断：帕金森病的早期诊断仍然具有挑战性，因为早期症状往往不明显且容易与其他疾病混淆。目前缺乏一种简单、准确的测试方法来在早期确诊PD。
• 疾病进展的预测：PD的发展速度在不同患者之间存在显著差异。科学家们尚未能够准确预测疾病的进展路径，这对于治疗策略的制定和患者预后的评估构成挑战。
• 根治疗法的缺乏：虽然目前的治疗方法（如药物治疗和深脑刺激等）可以有效缓解症状，但都不能阻止疾病的进展或逆转神经损伤。研究者正在探索能够治愈或长期控制PD的新疗法。
• 非运动症状的管理：PD患者常伴有非运动症状，如抑郁、焦虑、睡眠障碍和认知下降。这些症状的管理仍然是一个复杂的问题，需要更有效的治疗策略。

PD的研究在不断进展，科学家们正在尝试从基因、分子机制以及新的治疗方法等多方面探索以更好地理解和治疗这一复杂疾病。未来的治疗策略可能会包括早期干预、个性化医疗以及组合疗法，以提高生活质量并延缓疾病进程。

面对帕金森病的挑战，患者和家属不应感到无助。通过积极参与治疗、保持健康的生活方式和参与社会活动，可以有效改善生活质量。同时，支持和参与相关的研究项目，也有助于推动医学进步，为未来的治疗带来新的希望。