糖皮质激素治疗儿童ITP迎来新突破：更安全有效的治疗方案

糖皮质激素治疗儿童ITP迎来新突破：更安全有效的治疗方案

儿童免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的出血性疾病，糖皮质激素作为首选治疗药物，因其能快速提升血小板计数而备受关注。然而，传统糖皮质激素治疗存在诸多副作用，如高血压、糖尿病，以及对儿童成长发育的影响。近期研究显示，新型糖皮质激素疗法在减少副作用的同时提高了治疗效果，为儿童ITP患者带来了新的希望。

糖皮质激素是目前最常用的免疫抑制剂，可以通过抑制免疫系统的活性来减少对血小板的破坏。然而，长期使用糖皮质激素会带来一系列副作用。研究显示，糖皮质激素治疗不能长期使用，长期使用会带来一定的副作用，包括高血压、糖尿病，儿童患者可能会影响成长发育等。

此外，静脉注射用人免疫球蛋白（IVIG）也是常用的治疗方法，但也可出现严重反应，患者可能在输注过程中或输注后立刻出现头痛、高血压、寒战、变态反应、呕吐和低血压。头痛可能严重到令人担心颅内出血或脑膜炎。其他的罕见不良反应包括全身性过敏反应、溶血性贫血、急性肾损伤和血栓形成。此外，IVIG是人血浆的提取物，理论上仍有导致感染性疾病传播的风险。

近期，中国生物制药领军企业三生制药宣布，其自主研发的重组人血小板生成素注射液（特比澳®）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。这是继成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）和成人原发免疫性血小板减少症（ITP）适应症之后，特比澳®获得的又一重要适应症。

特比澳®是三生制药自主研制的重组人血小板生成素（rhTPO）注射液，目前是中国ITP指南推荐首选的二线治疗药物。为了满足儿童ITP临床治疗需求，三生制药在全国共10家儿童医院及综合性医院启动开展了其儿童ITP适应症的Ⅲ期临床研究，试验主要疗效指标为总体有效率。

与传统糖皮质激素治疗相比，重组人血小板生成素注射液具有明显的优势。首先，它作为二线治疗药物，在临床研究中显示出更高的安全性和有效性。其次，它通过促进血小板生成，从根本上解决血小板减少的问题，而不是仅仅抑制免疫系统的活性。此外，重组人血小板生成素注射液的副作用相对较少，不会对儿童的生长发育产生不良影响。

专家表示，虽然糖皮质激素疗效显著，但仍需在医生指导下谨慎使用，以避免潜在的并发症。随着研究的深入，FcRn抗体治疗等新疗法也展现出良好的应用前景。舒泰神自主研发的重组抗人FcRn高亲和力人源化IgG4单克隆抗体STSA-1301皮下注射液已在首都医科大学附属北京地坛医院完成了针对原发性免疫性血小板减少症Ia期临床试验的首例受试者给药，这为ITP治疗带来了新的希望。

儿童ITP的治疗是一个长期且复杂的过程，需要医生、患者和家庭的共同努力。随着医学研究的不断进步，相信未来会有更多安全有效的治疗方案出现，为儿童ITP患者带来更好的生活质量。