上海研发新型CAR-T疗法，儿童白血病完全缓解率达99.1%

上海研发新型CAR-T疗法，儿童白血病完全缓解率达99.1%

儿童白血病是儿童最常见的恶性肿瘤之一，其治疗一直是医学界关注的重点。近年来，随着细胞疗法的不断发展，儿童白血病的治疗取得了重大突破。在上海，一项创新的双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法（CD19和CD22CAR-T疗法）正在为复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿带来新的希望。

这项创新疗法由上实集团、上海医药集团与上海儿童医学中心李本尚团队共同研发。在2023年12月8日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上，研究团队发布了令人振奋的临床试验结果。截至2024年4月30日，已有343例儿童接受了这种疗法，完全缓解（CR+Cri）率高达99.1%。在平均观察时间为13.9月的跟踪期内，12个月的无事件生存率（EFS）为75.5%，总体生存率（OS）更是高达93.5%。

这项研究的负责人、上海医药集团生物治疗技术有限公司副总经理兼首席科学家张骅表示，这种双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法针对复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病儿童，显示出持久的疗效。研究结果显示，几乎所有接受CD19和CD22 CAR-T治疗的患者均达到完全缓解。

在343例复发或难治性B-ALL患儿中，包括单纯的髓外复发队列（51例）和难治性或合并血液学复发队列（292例）。患者在接受CAR T生产和制备7天后，进行了单次输注治疗，部分患者还联合了同种异体干细胞移植巩固治疗。

• 在203例单纯骨髓复发患者中，202例（1例在评估前死亡）获得CR/CRi（99.1%）
• 72例骨髓复发联合中枢神经系统复发的患者和17例骨髓复发联合睾丸复发患者均获得CR/CRi
• 1年EFS率和OS率分别达75.5%和93.5%

虽然所有患者都出现了细胞因子释放综合征（CRS），但大多数病例在不干预后很快恢复。3~4级CRS发生率为45.7%，且与不良的1年EFS率相关。免疫效应细胞相关的神经毒性综合征发生率为16%，但大多数病例在不干预后很快恢复。

这一突破性成果在ASH年会上引起了广泛关注。作为全球血液学领域最大最全面的国际盛会，每年都会吸引来自全球100多个国家的两万余名顶尖学者与专家。上药生物治疗总经理华坚表示，此次成果发布是公司进军细胞与基因治疗领域的里程碑。未来，他们将利用已建立的技术平台和技术储备继续探索细胞药物在实体瘤中的治疗效果，并计划将此技术扩展到非肿瘤目标，包括自身免疫疾病和慢性感染。

这一创新疗法不仅为儿童白血病患者带来了新的希望，也展示了上海在生物医药领域的创新实力。随着研究的深入和临床应用的推广，相信这种疗法将为更多患者带来福音，推动儿童白血病治疗进入新的阶段。