29亿美元！诺华引进一款亨廷顿氏病新药

29亿美元！诺华引进一款亨廷顿氏病新药

12月2日，新泽西州沃伦，PTC Therapeutics（NASDAQ：PTCT）宣布与诺华制药的子公司诺华制药有限公司（Novartis Pharmaceuticals Corporation）签署了PTC518治疗亨廷顿舞蹈适应症项目的独家全球许可和合作协议，该项目包括相关分子。根据协议，PTC将获得10亿美元的预付款，高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑，在美国的利润份额，以及美国以外销售的两位数分层特许权使用费。美国FDA将于2024年第四季度召开会议，讨论PTC518的加速审批途径。

PTC Therapeutics首席执行官Matthew B.Klein医学博士表示：“PTC518是亨廷顿氏病开发中领先的口腔疾病改善疗法，该协议的经济性与这种治疗的承诺是一致的。此次合作将PTC在开发小分子剪接疗法方面的专业知识与诺华在神经科学疗法的全球开发和商业化方面的专业经验相结合。我们很高兴与诺华合作，加快PTC518的潜力，为全球数十万需要良好耐受性和有效疾病缓解疗法的HD患者提供治疗。PTC将利用此次交易的收益扩大我们的剪接平台，并支持商业和开发组合活动。”

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示：“亨廷顿氏病是一种毁灭性的、致命的家族性疾病。与PTC的这项协议旨在加强我们的神经科学管线，并反映我们的战略重点和承诺，即探索新的、潜在的变革性方法，以治疗需求未得到满足的神经退行性疾病。我们期待着利用我们在神经退行性疾病方面的专业知识和HD方面的经验，为HD社区推进这种潜在的一流口腔治疗。”

PTC518是从PTC经过验证的拼接平台上发现的，目前正在进行2期PIVOT-HD临床试验。2024年6月报告的中期结果表明，PTC518治疗导致血液和脑脊液（CSF）突变亨廷顿蛋白（HTT）水平持续、剂量依赖性降低，并在12个月时在关键临床测量中发出剂量依赖性益处的早期信号。重要的是，PTC518继续表现出良好的安全性和耐受性。

在PIVOT-HD的安慰剂对照部分完成后，诺华将负责PTC518的开发、制造和商业化，预计将于2025年上半年完成。两家公司将以40/60的比例（40%的PTC和60%的诺华）分享美国的利润和亏损。交易的完成取决于惯例成交条件，包括监管部门的批准。双方预计该协议将于2025年第一季度完成。