诺华Scemblix获FDA批准，成为首个优于标准治疗的白血病新药

诺华Scemblix获FDA批准，成为首个优于标准治疗的白血病新药

10月29日，诺华宣布Scemblix（Asciminib/阿思尼布）获FDA加速批准一项新适应症，治疗新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）成人患者。

Scemblix（Asciminib/阿思尼布）是首个通过特异性靶向ABL豆蔻酰基口袋发挥作用的STAMP抑制剂，该药与Bcr-ABL1结合的位点不同于现有TKI，有望解决目前TKI常见的耐药和不耐受问题。此前于2021年10月，Scemblix已经在美国获批上市用于接受过两种或多种TKI治疗或具有T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者，而此次治疗线数的前移将使Scemblix的适用人群增加大约4倍。

FDA此次批准是基于III期ASC4FIRST研究的积极结果。ASC4FIRST是第一项也是目前唯一一项与获批标准治疗（即第一代和第二代TKI）进行头对头比较的III期临床试验。

研究结果显示：

1. 与IS SoC TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）相比，使用Scemblix®治疗的患者实现MMR的几率高出近20%（68% vs 49%，<0.001），与单独使用伊马替尼相比，第48周时实现MMR的几率高出近30%（69% vs 40%，<0.001）

2. Scemblix®是首个显示出优于伊马替尼和第二代TKI CML治疗药物，其安全性和耐受性也优于伊马替尼和第二代TKI，治疗相关≥3级ARs发生率更低（25.5% vs 33%和42%），剂量减少率更低（6% vs 14%和24%），导致治疗中止的ARs发生率降低一半（4.5% vs 11%和9.8%）

3. 第48周时，使用Scemblix®治疗的患者对比单药治疗采用IS-TKI和伊马替尼的患者表现出更高的分子反应（包括MR4）（41% vs 22%和16%）。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到2024 年10月31日，BTK 靶点共有在研药物1个，包含的适应症有14种，在研机构13家，涉及相关的临床试验140件，专利多达13943件……慢性粒细胞白血病的治疗挑战仍然存在，近50%的患者未能达到治疗的MMR里程碑，约25%的患者在一年内停止或转换治疗[5]。FDA对Scemblix的批准不仅扩大了符合条件的患者群体（约4倍），也为新诊断患者提供了更好的治疗机会。期待该药早日在我国获批。