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2024年ARVO年会重磅发布:CRISPR基因编辑疗法为黄斑变性治疗带来新突破

创作时间:
2025-01-21 21:54:47
作者:
@小白创作中心

2024年ARVO年会重磅发布:CRISPR基因编辑疗法为黄斑变性治疗带来新突破

2024年,全球眼科领域迎来一项重大突破。在即将举行的2024年视觉与眼科研究协会(ARVO)年会上,辉大(上海)生物科技有限公司将展示其在黄斑变性治疗领域的最新研究成果。这一突破性疗法有望为数千万患者带来新的希望。

黄斑变性,尤其是年龄相关性黄斑变性(AMD),是全球主要致盲原因之一。据世界卫生组织统计,全球约有5000万60岁以上人群受新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)影响。目前,抗血管内皮生长因子(VEGF)药物是nAMD的一线治疗方案,但存在半衰期短、需频繁注射的问题。更令人担忧的是,高达46%的患者对抗VEGF治疗反应不佳或产生耐药性。

针对这一难题,辉大基因开发了HG202 CRISPR RNA编辑疗法。该疗法采用单个腺相关病毒(AAV)载体包装CRISPR/Cas13系统,靶向敲低VEGFA表达。与传统抗VEGF抗体疗法相比,HG202具有以下优势:

  1. 持久疗效:传统疗法需要每月或每两个月重复注射,而HG202作为基因编辑疗法,有望实现长期疗效。

  2. 克服耐药性:对于抗VEGF治疗无效或耐药的患者,HG202展现了良好的治疗潜力。

  3. 安全性:初步动物实验和人体数据显示,HG202具有良好的安全性和耐受性。

辉大基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士表示:“AAV基因疗法长期表达VEGF抗体可能会过度抑制VEGF的功能,影响血管生成。HG202作为一种新型CRISPR RNA编辑疗法,不仅能够稳定血管、减少视网膜积液,更有望治疗目前抗VEGF疗法无法触及的患者群体。”

目前,HG202已进入多中心临床试验阶段(HG20201研究,NCT06031727),正在国内两家顶级视网膜疾病研究中心——天津医科大学眼科医院和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院开展临床试验。研究的主要终点是评估不同剂量HG202单次给药的安全性和耐受性,次要终点包括最佳矫正视力、中央视网膜厚度及补救治疗需求的变化。

ARVO年会作为全球规模最大、最具影响力的眼科研究学术会议之一,每年吸引超过11,000名专家参与。今年的会议将于5月5日至9日在华盛顿州西雅图举行,届时,辉大基因将在会上作口头报告,分享HG202项目的临床前和临床数据最新进展。

这一突破性研究不仅展示了基因编辑技术在眼科疾病治疗中的巨大潜力,更为广大黄斑变性患者带来了新的希望。随着研究的深入,我们期待这一创新疗法能早日惠及全球患者。

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