渐冻症药物市场：中国2028年将破46亿，SOD1突变成研发热点

渐冻症药物市场：中国2028年将破46亿，SOD1突变成研发热点

渐冻症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，目前尚无根治方法。近年来，随着全球老龄化加剧，渐冻症的发病率呈上升趋势。据统计，中国标化发病率为每年1.62/10万人，预计到2040年全球将有约38万人患病。本文将从市场现状和未来研究趋势两个维度，全面解析渐冻症治疗领域的最新进展。

渐冻症介绍

大家还记得2019年网络上风靡的“冰桶挑战”吗？当时这一挑战的出现可谓掀起了一波热潮，众多明星纷纷参与其中，并且通过冰桶挑战的影响，让渐冻症迅速出现在了大众的视野里被认识，许多人开始关注这一罕见病群体。

那么什么是渐冻症呢？

肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），简称ALS，又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要是由运动皮质上运动神经元和脊髓及脑干下运动神经元损伤造成的，该病导致四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩，从而影响运动、交流、吞咽和呼吸功能，最终致死。

市场情况

截至目前，全球范围内有5款针对ALS的药物获批上市，常选用FDA批准的四种ALS药物（利鲁唑、依达拉奉、Relyvrio和Tofersen）进行治疗。

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中国上市药物仅2款（依达拉奉和利鲁唑），还无针对具有SOD1突变的ALS的靶向治疗药物。第七十三批仿制药参比制剂目录更新了ALS获批上市的新剂型。

利鲁唑、依达拉奉口服制剂参比制剂

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虽然国内上市治疗药物较少，但在ALS市场还有很大的发挥空间，众多医疗学者用尽毕生所学投入新剂型研发，同时中国成立渐冻症协作组，与国际科研机构合作，推动中国渐冻症诊疗领域的发展。

ALS研发之路充满荆棘，全球药企却任然保持着较高的热情。截至2023年8月3日数据，全球共有超过750项基于ALS的临床试验被发起。其中，处于临床1期或者1/2期的试验有125项，处于临床1期或者2/3期的试验有180项，处于临床3期的试验有51项。处于申请上市的ALS新药有4个，针对ALS适应症且处于III期临床阶段的药物近20个。

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在中国市场2018-2023年，渐冻症药物治疗行业市场规模由1.06亿元增长至2.77亿元，期间年复合增长率21.23%；预计2024-2028年，渐冻症药物治疗行业市场规模由8.11亿元增长至46.21亿元，期间年复合增长率54.50%。

渐冻症患病率的上升将成为市场扩大的主要驱动力。受ALS影响的人数增加，老年人口增加，治疗高支出以及政府资金的投入都是扩大ALS市场的因素。和国外相比，国内在ALS领域的在研新药相对较少，目前喜鹊医药的硝酮嗪与上药的藿苓生肌颗粒处于全球II期临床与多中心双盲阶段；中美瑞康所研发的siRNA疗法产品RAG-17处于临床Ⅰ期，已获FDA孤儿药认定。

未来趋势

由于渐冻症的致命性和不可逆的进程，寻找新的治疗方法迫在眉睫。在药物研发方面，SOD1突变和干细胞治疗成为研究热点。各种新型疗法也在如火如荼的进行，诸如AAV基因疗法、Treg细胞疗法、抗体疗法都在稳步推进。有不少企业将这种新的治疗模式应用于ALS的治疗，并且取得了积极的进展，最快已步入临床3期。

▲ 治疗ALS的细胞与基因疗法

随着对ALS认识的增多，细胞疗法、基因疗法、小分子、抗体药物等走上了临床试验，生物分子凝聚体新疗法也在临床前蓄势待发，基因组学、AI等技术的加入也有潜力推动ALS药物迅速发展。我们依然对推出ALS新药充满希望。

总结

面对退行性疾病，人类几乎是束手无策的，新药研发任重而道远。ALS药物市场，是罕见病中的大市场。其适应症还拥有极高的商业价值。因发病机制尚不明确，目前没有一款药物能达到治愈的效果，只能延缓病情。ALS领域一直急需为患者提供改变生活的药物，希望药企和监管机构的更多介入，让更多的神经退行性疾病受到大众关注，为患病者提供更多治疗选择。

本文原文来自jeanchemical.cn