椎元医学领跑椎间盘疾病细胞治疗，首个国产药物有望2025年上市
椎元医学领跑椎间盘疾病细胞治疗，首个国产药物有望2025年上市
2020年2月，上海交通大学医学院附属第九人民医院赵杰主任团队在国际上率先提出使用成纤维细胞诱导髓核纤维化、从而维持椎间盘高度的细胞治疗方法。其研究论文“Autologous Fibroblasts Induce Fibrosis of the Nucleus Pulposus to Maintain the Stability of Degenerative Intervertebral Discs”作为封面文章发表在骨科学领域的权威期刊Bone Research上。
4年后的今天，走进位于张江药谷孵化器的椎元医学技术（上海）有限公司（以下简称：“椎元医学”），当年那份沉甸甸的论文，正逐渐成为立体而可见的现实。
【小Z百科】
什么是退行性椎间盘疾病？
退行性椎间盘疾病（degenerative disc disease, DDD)（包括颈椎病、椎间盘突出、腰椎椎管狭窄症等）是由于多种原因导致的椎间盘细胞外基质减少，髓核组织发生变形引起的椎间盘高度降低、椎间盘内应力分布异常，会造成椎间盘突出、纤维环撕裂、终板钙化等一系列病变。
带着使命出发，与张江同行者相遇
可以说，椎元医学一出发即目标明确——根植细胞药物与再生医学领域，专注为退行性椎间盘疾病患者提供全新的细胞治疗解决方案。
椎元医学CEO范明是骨科医生出身，在传统骨科行业从事市场营销和产品开发近20年。期间，中国骨科飞速发展，从早期有限的治疗手段，到如今理念、技术和材料都与世界先进水平平齐。但他也敏锐地观察到，近年来，传统的阶梯治疗方案对保守治疗无效但又没有椎间融合指征的患者多采用各种介入治疗，以及开放或微创髓核摘除术，而这些传统治疗手段似乎又有种种“不尽人意”的地方。
“各种介入治疗缺乏有力的临床证据支持它的有效性，单纯的髓核摘除术又存在术后椎间高度丢失的问题，一旦出现神经症状，患者只能选择融合手术，医疗成本高、病人痛苦和将来邻近节段退变等问题无法避免。”是否还有其他更好的治疗手段？行业从业者的使命所然，带着疑问的范明开始寻求新的突破性治疗手段。
2020年初，一篇在国际骨科再生医学领域极具开创性意义的研究论文让范明眼前一亮。椎元医学与凯利泰的合作之缘也就此开启——同年11月，上海凯利泰医疗科技股份有限公司（以下简称“凯利泰”）与上海交通大学医学院附属第九人民医院签署战略合作框架协议，正式推进“成纤维细胞注射液”项目的产业转化；次年4月，椎元医学在张江注册成立，由凯利泰孵化并推动“成纤维细胞注射液”项目的产业转化。
凯利泰与上海九院签署战略合作框架协议
“使用成纤维细胞诱导髓核纤维化治疗椎间盘退变的科学理念在国际上是首次提出，其技术先进性和独创性毋庸置疑。”在范明看来，借助细胞疗法帮助管理椎间盘退变，有效填补了椎间盘退变中间阶段治疗的空白。据悉，针对椎间盘退行性疾病，椎元医学的核心产品管线创新地采用微创髓核内注射成纤维细胞的方法，促进髓核纤维化，在维持椎间盘高度的同时保留治疗节段的脊椎活动度，从而使椎间盘退行性疾病的患者可以尽可能长时间地维持无症状、有质量的生活，避免或延后后续的手术治疗。
“赵教授团队的前期科研工作很扎实，给了我们很多技术上的指导和建议。”不仅是前沿理念与创新技术，范明提到，椎元医学的底气亦离不开张江“先行者”们宝贵的实践经验与支持。
赛立维为初出茅庐的椎元医学提供了早期孵化所需的场地、人员、仪器、试剂耗材等多方位支持。2022年，椎元医学团队独立完成了“FibroCellTM同种异体成纤维细胞注射液”项目的概念验证和可重复性确认，该实验正是在赛立维的研发平台上进行的。
椎元医学于2023年第四季度完成数千万元的种子轮融资，有效保证了项目转化的顺利开展。椎元医学签约的专业咨询公司——上海科志康医药科技有限公司，同样坐落于蔡伦路780弄的张江药谷大厦，以其丰富的药物申报经验，为项目的顺利推进保驾护航。
“细胞治疗领域本身前期投入就会很高，这条赛道没有捷径，我们只不过是综合了多方的资源配置，幸运地站在了这些‘巨人’的肩膀上再出发，尽量避开了很多创业团队可能遇到的‘坑’”，范明说。
带着初心前行，让更多患者“直起”腰板
据国家统计局官网显示，我国人口老龄化不断加剧，预计到2050年，中国老年人口将达到4.8亿，约占届时全球老年人口的四分之一。与之相关的老龄人口健康问题也将给我国医疗带来巨大考验，其中以脊柱为中心的退变性疾病（颈椎病、腰椎椎管狭窄症等），在我国60岁以上老年人群的发病率高达80%。脊柱问题成为影响国人生活质量的主要疾病之一。
“退变性疾病涉及人群范围巨大，我们希望能够用细胞学技术在骨科疾病领域做出一份贡献。哪怕只是在某一两个点上取得了成功，其意义都是巨大的，我也愿意去奋力一搏。”范明分享了自己的创业初心。
秉持同样初心的，还有两年前加入椎元医学核心管理团队的周伸奥。“我们的项目是在2022年开始的，现在回头看，整体结果远超预期，还是非常有成就感的。”专业的人干专业的事，如今的周伸奥担任椎元医学研发负责人一职，与多位行业资深人士并肩而行，共同保证了椎元医学项目的高效推进。
在范明对于企业核心竞争力的回应中，“人”是他尤为珍视的一点。“赵杰教授和他的临床科研团队、周伸奥博士带领的研发团队，这些都是对应领域里不可或缺的人才，他们有能力，更有热情。”
谈及选择将企业落址张江的理由，范明同样肯定了张江的人才优势。据张江药谷数据，目前，张江药谷企业数量超过1700家，从业人员超过9万人，新型研发机构、企业技术中心、公共技术服务平台超过500家。“作为国内生物医药领域研发机构集中、创新实力强、新药创制成果突出的全球创新引领地之一，张江的人才优势对于初创企业来说，无疑是一大重要加持。”
迁至张江药谷：新起点，新出发
药品的生命周期通常可以分为导入期、成长期、成熟期、衰退期四个阶段。眼下，椎元医学正按照严谨的细胞药流程一步步向实现产品拿证上市的最终目标不断迈进。据周伸奥介绍，椎元医学计划于2024年中旬开展IIT临床研究，进一步确认成纤维细胞在人体的安全性和有效性，计划在2025年下半年获得IND(临床试验申请)批件，正式进入注册临床阶段。可以合理预期的是，基于目前椎元医学的产品研发进度，“FibroCellTM同种异体成纤维细胞注射液”有望成为国内第一个NDA(新药上市申请)上市、治疗椎间盘退行性病变的成纤维细胞治疗药物。
2023年，椎元医学斩获诸多佳绩
值得一提的是，2023年12月，椎元医学正式入驻张江药谷孵化器，实现独立运营。在范明看来，张江药谷不仅配备有专业的可供小中型企业孵化的场地和仪器设备，还有完善的上下游产业链。椎元医学拟轻资产化运营，恰好可借助孵化器的配套进行早中期的研发，亦与孵化器的战略理念不谋而合。“我们将充分利用张江药谷搭建的公共服务平台进行后续研发工作，同时与其产业基金持续沟通，期待与张江集团开展更多深度的合作。”
广阔的市场空间、创新的技术研发、多元的人才团队，“不走捷径”的椎元医学正以自己的坚定步伐不断向成为国际骨科细胞治疗领域的领军者迈进。正如其英文名称中“X”的寓意——在不断探索的道路上寻找着最终目标的确定性，创造患者高质量生活的无限可能。