干细胞疗法现曙光，VYALEV获批：帕金森病治疗新突破

干细胞疗法现曙光，VYALEV获批：帕金森病治疗新突破

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是常见的神经系统退行性疾病，主要影响中老年人。其典型症状包括静止性震颤、运动迟缓、肌肉僵直和姿势平衡障碍等。目前，帕金森病尚无根治方法，但可通过药物治疗、手术治疗和康复训练等方式缓解症状。近年来，干细胞疗法和新型药物VYALEV的出现为帕金森病治疗带来了新的希望。

干细胞疗法是近年来备受关注的创新治疗方式，其核心原理是通过移植干细胞分化而来的多巴胺能神经元，替代患者脑内因疾病而丢失的神经细胞，从而达到治疗目的。

在中国，这一前沿疗法已经取得了重要突破。2024年，上海市东方医院与士泽生物合作开展的“采用iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究”项目，完成了首例患者的治疗并取得了显著疗效。该项目是中国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病的国家级备案临床研究项目，经过国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局批准。

首例接受治疗的患者在手术一年后，从原本的生活不能自理状态恢复到能够自己吃饭、洗澡和大步行走。临床研究数据显示，受试者在治疗12个月后的帕金森病量表评分减少了超过20分，运动能力和生活质量均显著改善。

这一突破性进展不仅展示了干细胞疗法在治疗帕金森病方面的巨大潜力，也标志着中国在干细胞治疗领域已达到国际领先水平。士泽生物创始人李翔博士表示，这一成果为采用iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病奠定了初步基础，有望为我国帕金森病临床治疗增添新策略。

2024年10月，美国FDA批准了VYALEV（foscarbidopa and foslevodopa）上市，这是首个用于治疗晚期帕金森病运动波动的24小时皮下输注药物。VYALEV由卡比多巴的前体药物foscarbidopa和左旋多巴的前体药物foslevodopa组成，通过持续皮下输注的方式给药，能够稳定地维持药物浓度，从而更好地控制症状。

VYALEV的获批基于关键性3期临床试验M15-736的研究数据。该研究显示，与口服速释左旋多巴/卡比多巴相比，使用VYALEV治疗12周后，患者的“开”时间（症状得到控制的时间）显著增加2.72小时，而“关”时间（症状加重的时间）则显著减少2.75小时。此外，VYALEV还显示出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应为输液/导管部位反应和感染、幻觉和运动障碍。

目前，VYALEV已在35个国家获得批准，全球已有4200多名患者开始接受治疗。该药物以每10毫升溶液含120毫克foscarbidopa和2400毫克foslevodopa的形式提供，采用Vyafuser泵进行输注。患者在开始治疗前需要接受正确的使用培训。

干细胞疗法和VYALEV代表了帕金森病治疗的两个不同方向：

• 作用机制：干细胞疗法是病因治疗，通过补充缺失的神经细胞来逆转病情；VYALEV是症状控制药物，通过调节多巴胺水平来改善症状。

• 治疗效果：干细胞疗法在临床试验中显示出功能性逆转病情的潜力；VYALEV则能显著改善患者的运动波动，提高生活质量。

• 可及性：干细胞疗法目前仍处于临床研究阶段，可及性较低；VYALEV已上市，可及性较高，但需要专业设备和培训。

• 未来前景：干细胞疗法如果能克服技术和伦理障碍，有望成为根治帕金森病的手段；VYALEV作为改良型药物，为现有治疗方案提供了重要补充。

帕金森病的治疗正迎来前所未有的发展机遇。干细胞疗法的突破为从根本上治愈疾病带来了希望，而VYALEV等新型药物则为改善患者生活质量提供了新的选择。未来，随着研究的深入和技术的进步，我们有理由相信，帕金森病将从一种“无法根治”的疾病转变为“可控制”的慢性病，患者的生活质量将得到显著提升。

对于患者和家属来说，了解这些新疗法的进展不仅有助于做出更合理的治疗选择，也能够为未来的治疗带来新的希望。无论是选择参与临床试验还是使用已上市的新药，都应与医生充分沟通，根据患者的具体情况制定最合适的治疗方案。