全球最贵药物Lenmeldy获批，医保准入难题待解

全球最贵药物Lenmeldy获批，医保准入难题待解

2024年3月18日，美国FDA批准了由Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这一突破性疗法的问世，为MLD患者带来了新的希望，但其高达425万美元的定价也使其成为全球最昂贵的药物。这一价格不仅引发了公众对药物可及性的担忧，更凸显了高价罕见病药物医保准入的难题。

在美国，医疗总费用占GDP比例高达17.3%，其中药品支出占比13%，规模约5800亿美元。尽管政府支出占比达到48%，但美国宪法规定政府不能直接与药企议价。此外，美国的品牌药价格远超其他国家，约为欧洲和日本同等经济发达程度国家的3倍至5倍。这一背景下，如何将高价药物纳入医保体系，成为美国医疗体系面临的一大挑战。

2022年8月，美国总统拜登签署《2022年通胀削减法案》（IRA法案），其中专门包含降低医疗保险患者处方药成本的条款。该法案授权卫生与公众服务部（HHS）与制药公司谈判Medicare Part D和Part B中涵盖的药物价格。这一举措被视为美国在控制药价方面的重要突破。

然而，该法案主要针对的是常见药物，对于罕见病药物的覆盖有限。而且，价格谈判过程复杂且漫长，从CMS提交最高公平价格提案到最终确定价格，可能需要近一年的时间。这一机制对于急需治疗的罕见病患者来说，显然难以及时提供帮助。

罕见病药物，尤其是像Lenmeldy这样的基因疗法，具有以下特点：

1. 患者群体小：以MLD为例，美国每年约有40名新生儿患病
2. 研发成本高：需要复杂的基因工程技术，临床试验难度大
3. 市场需求不确定：患者数量少且分散，商业化风险高

这些特点使得罕见病药物的定价远高于常见药物。据统计，2022年有3款基因疗法获批上市，价格均在280万至350万美元之间。这些药物虽然疗效显著，但高昂的价格将大多数患者挡在门外。

面对罕见病药物的医保准入难题，以下几种模式值得探索：

1. 多方共付机制：由政府、保险公司、患者等多方共同承担费用
2. 商业保险补充：发展针对罕见病的商业保险产品，减轻医保压力
3. 国际合作：借鉴欧洲等国家的经验，建立跨国支付机制
4. 按疗效付费：根据治疗效果分期支付，降低初期风险

随着基因疗法等创新技术的发展，未来将有更多针对罕见病的高价药物问世。如何平衡药物的临床价值与医保负担，成为亟待解决的关键问题。这不仅需要医保政策的创新，更需要整个医疗体系的共同努力。

在这一过程中，真实世界数据的应用变得尤为重要。通过收集和分析患者的实际治疗效果，可以为医保决策提供更精准的依据。同时，这也要求药企在药物上市后持续跟踪疗效，为医保支付提供数据支持。

总之，Lenmeldy的上市只是开始，如何让这类创新药物真正惠及患者，才是更大的挑战。这需要政府、药企、保险公司和患者等各方的共同努力，建立一个可持续的支付体系，让“天价药”不再遥不可及。