重组人血清白蛋白治疗肝硬化腹水获重大突破

重组人血清白蛋白治疗肝硬化腹水获重大突破

在肝硬化腹水的治疗领域，重组人血清白蛋白（rHA）的研究进展正为患者带来新的希望。近期，多家国内生物制药企业在rHA治疗肝硬化腹水的临床研究中取得重要突破，其中最具代表性的当属安睿特生物制药和禾元生物的III期临床试验成果。

肝硬化腹水是失代偿期肝硬化患者常见的并发症，约60%的肝硬化患者会在10年内发生腹水，且一旦出现腹水，1年病死率约15%，5年病死率高达44%-85%。白蛋白在维持胶体渗透压方面发挥着重要作用，血清白蛋白降低是导致水肿和腹水的主要原因之一。因此，补充白蛋白成为治疗肝硬化腹水的重要手段之一。

然而，传统的人血白蛋白（HSA）存在血源供应限制、产品质量控制难度大等问题。相比之下，重组人血清白蛋白（rHA）具有显著优势：

• 纯度更高：采用现代生物发酵技术生产，纯度远超血源性产品。
• 安全性更好：避免了血液制品可能携带病毒的风险。
• 供应更稳定：不受血源限制，可大规模生产。

安睿特生物制药：全球首个上市rHA产品

2024年6月27日，安睿特生物制药宣布其重组人白蛋白注射液治疗肝硬化腹水患者低蛋白血症的III期临床研究已完成受试者入组。这一里程碑事件标志着该产品向国内上市又迈进了一大步。

该III期临床研究采取多中心、随机、双盲、阳性药物对照设计，由吉林大学第一医院牛俊奇教授担任主要研究者，全国启动50家中心，共入组416例受试者。研究以治疗后血清白蛋白变化水平为主要疗效指标，旨在比较rHA与HSA在肝硬化腹水患者中的疗效等效性。

值得注意的是，安睿特的重组人白蛋白注射液已于2024年4月8日正式获得欧亚经济联盟—俄罗斯联邦卫生部批准上市，成为目前全球唯一上市销售的重组人白蛋白注射液产品。基于国内II期临床试验与俄罗斯III期临床试验的良好效果，该产品有望在国内市场取得突破性进展。

禾元生物：植物源rHA完成III期临床

2024年2月3日，武汉禾元生物科技股份有限公司宣布其植物源重组人血清白蛋白（HY1001）在肝硬化低白蛋白血症患者中的III期临床研究顺利完成。禾元生物正在全面推进新药上市申请，这标志着HY1001项目迎来产业化、商业化的重要里程碑。

禾元生物的HY1001是利用水稻胚乳细胞表达，经提取、纯化的重组人血清白蛋白产品。III期临床数据显示，植物源重组人血清白蛋白的疗效不劣于对照人血清白蛋白，且安全性良好。该产品已获得国家“重大新药创制”科技重大专项的支持，专家评价其“为医药生产开辟了一条新途径”。

我国人血清白蛋白的临床需求量巨大，2016-2022年批签发量从400吨增长至650吨，超过六成依赖进口。重组人血清白蛋白的出现有望缓解这一供需失衡状况，为患者提供更加安全、可及的治疗选择。

随着安睿特、禾元生物等企业的III期临床试验取得积极成果，重组人血清白蛋白有望在不久的将来正式进入临床应用阶段。这不仅将为肝硬化腹水患者带来新的治疗选择，更将推动我国生物制药产业的创新发展，改写人血清白蛋白依赖血浆提取的历史。