猪肾移植再获突破，异种移植迎来新希望
猪肾移植再获突破，异种移植迎来新希望
2024年12月，美国纽约大学朗格尼健康中心宣布完成全球第三例基因编辑猪肾人体移植手术。这是异种移植领域的重要里程碑，为解决器官短缺问题带来了新的希望。
接受移植的患者是一位53岁的女性托瓦娜·鲁尼。她自1999年起因高血压导致肾衰竭，2016年开始接受透析治疗。由于她体内有害抗体水平异常高，几乎不可能找到合适的匹配肾脏。在获得FDA的“同情使用”许可后，2024年11月25日，朗格尼健康中心的外科医生为她进行了长达7小时的手术，成功植入一个经过基因编辑的猪肾脏。
这个猪肾脏由United Therapeutics的子公司Revivicor开发，经过10处基因编辑改造：
- 去除了3种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体
- 添加了6个人类转基因，使猪肾脏与人类肾脏更为相似
- 降低了免疫排斥的风险
术后11天观察期间，鲁尼的恢复情况良好，已经能够停止透析治疗。她表示：“我高兴极了。我很幸运能收到这份礼物——生命的第二次机会。我精力充沛，八年来从未有过这样的食欲。”
然而，异种移植仍面临诸多挑战。鲁尼的术后活检显示补体系统被激活，可能引发炎症和凝血。目前，她正在接受额外的补体抑制剂治疗。此外，长期使用免疫抑制药物不可避免，如何在保证移植器官功能的同时减少药物副作用是未来研究的重点。
从全球范围来看，异种移植仍处于试验阶段。美国FDA尚未批准其正式应用，目前仅允许在“同情使用”框架下进行。eGenesis公司计划于2025年下半年向FDA申请人体临床试验许可，而United Therapeutics也预计“很快”提交IND申请。
尽管面临诸多挑战，但异种移植的前景依然广阔。据统计，美国有超过10万人在等待器官移植，每年有数千人因等待而死亡。在中国，2020年肾移植等待者达78324人，但实际实施的肾移植仅11037例。如果异种移植能够实现临床应用，将极大缓解器官短缺问题，为成千上万的患者带来生的希望。
然而，要实现这一目标仍需克服诸多障碍。除了技术难题，还需要解决伦理和立法问题。正如复旦大学上海医学院副院长朱同玉所言：“异种移植物前路光明，但在真正进入临床应用前，仍需进一步地优化编辑基因组合，探索更好的免疫耐受诱导策略，也需要关注内源病毒激活等一系列未知问题。”
尽管前路漫漫，但科学家们仍在不懈努力。随着基因编辑等技术的不断进步，我们有理由相信，异种移植终将成为解决器官短缺问题的重要途径，为更多患者带来生命的希望。