CAR-T疗法实现重大突破：脑瘤、癌症、艾滋病治疗获新进展

CAR-T疗法实现重大突破：脑瘤、癌症、艾滋病治疗获新进展

细胞治疗作为快速发展的领域，展示了巨大的潜力和广泛的应用前景。随着研究的深入和技术的进步，细胞治疗有望为许多难治性疾病提供新的治疗选择，显著改善患者的生活质量和生存率。

CAR-T细胞疗法的突破性进展

近年来，CAR-T细胞疗法在多个疾病领域取得了令人瞩目的突破。在血液系统肿瘤的治疗中，CAR-T细胞治疗已经展现出显著的疗效，并开始探索其在其他疾病中的应用。研究结果显示，CAR-T在治疗弥漫性中线胶质瘤、转移性结直肠癌以及艾滋病治疗领域都取得了振奋人心的突破。

攻克致命脑瘤

斯坦福大学的研究团队在《自然》期刊发表了一项针对H3K27M突变型DMG患者的CAR-T细胞疗法临床试验结果。这项研究针对的是一种侵袭性强、生长迅速的脑胶质瘤亚型，多发于儿童和年轻人。在这项研究中，11名患者接受了靶向GD2的自体CAR-T细胞治疗，其中1名患者获得了完全应答，肿瘤完全消失。

图1：CAR-T攻克致命脑瘤

消化系统肿瘤治疗

同期，沈琳教授团队在《自然-医学》(Nature Medicine)期刊上发表了题为“Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial final results”的研究成果，报道了靶向CLDN18.2的CAR-T细胞治疗消化系统肿瘤的疗效和安全性。

GCC19 CAR-T疗法

GCC19 CAR-T疗法是一种新兴的细胞治疗方法，主要针对结直肠癌等实体瘤。GCC19 CAR-T细胞疗法利用基因工程技术，改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击表达GCC（Guanylyl Cyclase C，鸟苷酸环化酶C）抗原的癌细胞。GCC19 CAR-T疗法为晚期结直肠癌患者带来了新的治疗希望。

在每公斤体重2X106CAR-T细胞剂量水平下，GCC19 CAR-T疗法在接受多线标准治疗的转移性结直肠癌患者中，达到了57%的客观缓解率 (ORR) 和26.1个月的中位总生存期 (mOS) ，有应答的患者在两年后仍然存活的几率约为75%，这一数据对于晚期患者来说极具意义。研究显示，GCC19 CAR-T对有肝转移的患者也表现出良好的疗效，这为难治性肝转移患者带来了新的希望。

艾滋病治疗新突破

艾滋病（由HIV病毒引起）是一种影响全球数百万人的慢性疾病，传统的抗逆转录病毒疗法虽然能够控制病毒复制，但不能完全清除病毒。复旦大学上海公共卫生临床中心的研究人员开发了一种具有三重功能的CAR-T细胞疗法——M10 CAR-T细胞疗法。这种疗法包括对HIV-1感染细胞的广泛细胞毒性作用，中和潜伏其逆转后产生的游离病毒，以及B细胞滤泡归巢。在18名HIV-1病毒感染者中进行的临床试验显示，该疗法显著降低了患者的HIV-1 RNA水平，支持M10 CAR-T细胞作为治疗艾滋病感染者的新疗法的潜力。

细胞治疗生产平台助力产业化

Cytiva作为细胞治疗行业的先行者，已经成功助力了多款CAR-T产品的上市和IND的申报。在中国获批上市的6款CAR-T疗法均得到了Cytiva的支持。通过提供封闭式、符合法规要求的全流程解决方案，加速中国CAR-T、TIL、CAR-NK、TCR-T等细胞治疗产品产业化和商业化之路。

Cytiva推出的Sefia细胞治疗生产平台，通过整合生产步骤，可减少70%-80%的步骤间转换，实现更简单的端到端生产；并在提升效率的同时节省33%的洁净车间面积，从而降低生产成本；自动化生产步骤可以减少人工干预，降低批次制造的失败风险。