帕金森病干细胞疗法迎来突破：bemdaneprocel III期临床试验即将启动

帕金森病干细胞疗法迎来突破：bemdaneprocel III期临床试验即将启动

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是一种常见的神经退行性疾病，主要影响65岁以上人群，全球约有600万患者。目前，帕金森病的治疗主要依赖多巴胺替代疗法，但这种疗法存在副作用且疗效会逐渐减弱。近期，干细胞疗法在帕金森病治疗领域取得重大突破，为患者带来新希望。

bemdaneprocel是由BlueRock Therapeutics开发的一种干细胞衍生疗法，旨在通过向大脑注入特化的神经细胞来恢复多巴胺的产生，从而减缓帕金森病的进展。

临床试验结果令人鼓舞

在一项I期临床试验中，12名参与者接受了bemdaneprocel治疗。结果显示，该疗法具有良好的耐受性，术后24个月内未出现与药物产品相关的严重不良事件。更令人振奋的是，在次要终点的运动功能评估中也观察到了积极趋势。

18个月随访数据展现持续疗效

在18个月的随访中，bemdaneprocel继续显示出积极效果。移植的细胞在免疫抑制治疗停止后仍然存活，并表现出增加的多巴胺能活性。特别是在高剂量组中，患者每天平均能多控制症状2.7小时。

研究发现，iPSC（诱导多能干细胞）与ESC（胚胎干细胞）在帕金森病治疗中各有优劣：

• iPSC的优势：可以避免伦理争议，且可以使用患者自身的细胞进行个性化治疗。
• iPSC的局限性：缺乏关键的神经生长相关基因（如TH和GAP43），细胞类型多样性较低，缺乏多巴胺神经元和星形胶质细胞。

尽管如此，研究显示iPSC可以通过特定诱导分化成更接近ESC的细胞类型，这为帕金森病治疗提供了新的可能性。

基于I期试验的积极结果，bemdaneprocel即将进入III期临床试验阶段。这是首个用于治疗帕金森病的同种异体多能干细胞衍生疗法的注册性III期临床试验，预计将于2025年上半年启动。

• 试验设计：这将是一项随机、假手术对照的双盲试验，计划招募约102名中度帕金森病患者。
• 主要终点：从基线到第78周的PD日记测量的无困扰性异动症的ON时间变化（调整为16小时清醒日）。
• 次要终点：包括运动功能的客观测量、安全性、耐受性以及日常生活活动和生活质量的评估。

这一突破性进展预示着未来五年内，某些干细胞疗法可能会成为帕金森病的常规治疗手段。对于数百万帕金森病患者来说，这无疑是一个充满希望的新曙光。