Caring Cross低价CAR-T疗法来袭,国内患者能否受益?
Caring Cross低价CAR-T疗法来袭,国内患者能否受益?
近日,美国非营利组织Caring Cross与巴西卫生部达成一项重要合作,计划在当地生产CAR-T细胞和干细胞基因疗法。根据协议,CAR-T疗法的治疗费用将大幅降低至3.5万美元(约合25万人民币)每剂,这仅为欧美市场价格的十分之一。这一突破性进展不仅为巴西及拉美地区的患者带来福音,也引发了全球对CAR-T疗法可及性的广泛关注。
国内外CAR-T疗法现状对比
目前,CAR-T疗法在全球范围内仍属于高端医疗技术,价格高昂是其主要特点。以美国市场为例,首款获批上市的CAR-T产品Kymriah定价高达47.5万美元。在中国,虽然已有两款CAR-T产品获批上市,但价格同样不菲,最低售价为99.9万元人民币。
造成这种高价的主要原因在于CAR-T疗法的制备过程复杂且个性化程度高。传统的自体CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞,在实验室进行基因改造后再回输到患者体内,整个过程耗时约一个月,涉及数十道工序和多人协作。此外,CAR-T疗法的生产成本也相当惊人,仅原材料成本就高达30万至50万元人民币。
技术突破:从“天价”走向平民化
面对CAR-T疗法的高昂价格,科研人员一直在探索降低成本的途径。其中,异体通用型CAR-T技术被视为最具潜力的解决方案。
异体通用型CAR-T技术的核心在于使用健康志愿者的T细胞作为原料,通过基因编辑技术去除个体差异,实现批量化生产。这种技术路线不仅大大缩短了生产周期,也显著降低了生产成本。据华东师范大学教授杜冰介绍,异体通用型CAR-T的批量化生产成本仅为自体CAR-T的百分之一。
国内创新:从追赶者到领跑者
在异体通用型CAR-T技术领域,中国科研团队已经走在了世界前列。2024年7月,华东师范大学杜冰教授团队与上海长征医院合作的临床研究成果登上国际顶级科学期刊《细胞》,首次报道了使用异体通用型CAR-T成功治疗自身免疫性疾病。
研究显示,经过基因编辑的异体CAR-T细胞在患者体内能有效扩增并清除靶细胞,3名严重自身免疫性疾病患者在接受治疗后均达到完全缓解。更令人振奋的是,这种新型CAR-T疗法有望将治疗费用降至10万元人民币以下,仅为现有自体CAR-T疗法的十分之一。
保险助力:提高患者可及性
除了技术突破带来的成本降低,商业保险和城市惠民保也在为CAR-T疗法的普及贡献力量。以上海“沪惠保”为例,作为一款城市定制型商业补充医疗保险,已连续三年将奕凯达(阿基仑赛注射液)纳入保障范围,并在2024版中新增了该药物的二线适应症。
根据复星凯特提供的数据,过去两年已有近60位使用奕凯达的患者从“沪惠保”中获益,最高可获得42%的药费赔付,赔付金额可达50万元。这种政企合作的模式不仅减轻了患者的经济负担,也为创新药物的推广创造了有利条件。
未来展望:普惠医疗的希望
随着技术的不断进步和成本的持续降低,CAR-T疗法正从“贵族医疗”逐步走向平民化。Caring Cross与巴西的合作、中国在异体通用型CAR-T领域的突破,以及保险机制的不断完善,都在为这一趋势提供有力支撑。
然而,我们也应清醒地认识到,CAR-T疗法的普及仍面临诸多挑战。例如,实体瘤治疗效果不佳、生产质量控制难度大、临床应用经验不足等问题仍需进一步解决。此外,如何在保证疗效的同时进一步降低价格,也是行业需要持续探索的方向。
尽管如此,CAR-T疗法的未来依然充满希望。我们期待在不久的将来,这项革命性的抗癌技术能够真正惠及更多患者,为人类战胜癌症带来新的希望。