北京协和医院：心衰治疗领域的创新与突破
北京协和医院：心衰治疗领域的创新与突破
近日，北京协和医院在心衰治疗领域再次取得重大突破。7月23日，协和医院院长张抒扬教授、田庄教授成功为一名转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者完成了国内首个自主研发的基因编辑药物YOLT-201的临床试验用药。这一突破性进展，不仅为ATTR这种罕见致死性疾病带来了新的治疗希望，也彰显了协和医院在心衰治疗领域的领先地位。
2024年心衰指南更新：分类与治疗方案的重大变革
在2024年中华医学会心血管年会上，北京协和医院田庄教授对最新发布的《中国心力衰竭诊断与治疗指南2024》进行了权威解读。该指南在心衰分类、诊断标准及药物治疗方案等方面进行了重要更新，为临床实践提供了新的指导。
心衰分类的更新
指南首次将“射血分数中间值的心衰”重新命名为“射血分数轻度降低的心衰（HFmrEF）”，并明确了其诊断标准为LVEF 41%-49%。这一变更基于最新研究证据，表明该类患者可能从HFrEF（射血分数降低的心衰）的治疗中获益。同时，指南还引入了HFimpEF（射血分数改善的心衰）的概念，强调即使LVEF改善也不代表心肌完全恢复，仍需持续监测和治疗。
治疗方案的优化
指南强调了四联疗法在心衰治疗中的核心地位，推荐使用ARNI/ACEI/ARB、β受体阻滞剂、醛固酮受体拮抗剂和SGLT-2抑制剂（SGLT-2i）联合治疗。此外，新药维立西呱也被推荐在标准治疗基础上尽早加用，以进一步改善患者预后。
协和医院：心衰治疗领域的创新引领者
作为国家卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指导中心，北京协和医院在心衰治疗领域持续领跑。在张抒扬教授、田庄教授的带领下，医院心内科在ATTR心肌病诊疗方面取得了显著成就：
- 建立了ATTR心肌病无创诊疗新范式，使首诊确诊率提升80%。
- 牵头完成多个重要临床研究，包括氯苯唑酸的IV期临床研究、eplontersen的Ⅲ期研究等。
- 积极开展新药研发与临床试验，为ATTR患者提供了更多治疗选择。
基因编辑技术：心衰治疗的未来方向
上海尧唐生物科技有限公司自主研发的YOLT-201，采用了全球领先的体内基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术。该药物通过编辑肝脏中的TTR靶基因，实现一次性给药即可终身降低血液中TTR蛋白水平。这一突破性疗法为ATTR患者带来了长期生存并改善生活质量的希望。
北京协和医院作为该临床试验的牵头单位，不仅展示了其在心衰治疗领域的科研实力，更为推动中国罕见病防治政策的制定与实施作出了积极贡献。随着更多创新疗法的涌现和临床应用，心衰患者的治疗前景将更加光明。