华山医院领衔突破：全球首个外用PROTAC药物治疗脱发显效

华山医院领衔突破：全球首个外用PROTAC药物治疗脱发显效

引用

中华医学会

等

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来源

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https://csd.cma.org.cn/contents20/52/996.html

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近日，在中华医学会第八届毛发学术会议上，复旦大学附属华山医院展示了其在脱发治疗领域的最新研究进展。其中，由华山医院皮肤科主任医师杨勤萍教授牵头的一项临床研究备受关注：全球首个外用PROTAC（蛋白降解嵌合体）药物GT20029，在治疗男性雄激素性脱发的II期临床试验中取得积极成果。

雄激素性脱发（AGA）是最常见的脱发类型，据国家卫健委2020年数据，中国有超过2.5亿人受脱发困扰，其中雄激素性脱发患者约1.7亿。目前临床上常用的治疗方法包括非那雄胺和米诺地尔等药物，但存在疗效有限、副作用等问题。

GT20029是开拓药业自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体，基于PROTAC技术平台开发。该药物通过将AR蛋白质募集到E3泛素连接酶进行降解，从而降低局部毛囊皮脂腺中AR对雄激素的敏感性，达到治疗脱发的效果。

此次II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入180例男性雄激素性脱发患者。试验在全国12家中心开展，由华山医院杨勤萍教授担任主要研究者。试验设计了每天一次（QD）和每周两次（BIW）两个用药队列，每个队列均包括对照组和试验组，分别使用0.5%和1%的不同剂量。

试验的主要疗效终点为治疗12周后，与安慰剂相比，目标区域内非毳毛数（TAHC）较基线的平均变化。结果显示：

• 在QD队列中，GT20029 0.5%组的TAHC较基线增加16.80根/cm²，较安慰剂增加6.69根/cm²，差异具有统计学意义（P<0.05）。
• 在BIW队列中，GT20029 1.0%组的TAHC较基线增加11.94根/cm²，较安慰剂增加7.36根/cm²，同样具有统计学意义（P<0.05）。

安全性方面，GT20029酊表现出良好的安全性和耐受性，各组在治疗过程中发生的不良事件与安慰剂相当，未观察到与性功能相关的不良事件。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“GT20029作为首个外用PROTAC创新药物的II期临床试验结果令人鼓舞。前期在中国和美国完成的I期临床试验已经提供了局部和整体的安全性以及药代动力学数据，而II期临床试验进一步验证了局部较长期使用蛋白降解剂新技术的安全性，并首次在临床显示使用外用PROTAC化合物可以产生初步的临床治疗效果。”

华山医院皮肤科主任徐金华教授指出：“这一研究结果为脱发治疗领域带来了新的希望。GT20029通过创新的PROTAC技术，精准作用于雄激素受体，避免了传统药物的全身暴露问题，同时降低了局部毛囊皮脂腺对雄激素的敏感性。这不仅提高了治疗效果，也减少了副作用的发生。”

基于此次II期临床试验的积极结果，研究团队计划进一步推进临床研究，包括在中国开展III期临床试验以及在美国启动II期临床试验。同时，该药物在痤疮治疗领域的应用也在积极探索中。

这一突破性研究成果不仅展现了华山医院在脱发治疗领域的持续创新实力，更为广大脱发患者带来了新的治疗选择和希望。随着研究的深入，GT20029有望成为治疗雄激素性脱发的新型有效药物，为患者带来更佳的治疗体验和效果。