CRISPR/Cas9：癌症治疗的新希望

CRISPR/Cas9：癌症治疗的新希望

引用

中国科技网

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来源

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https://www.stdaily.com/web/gdxw/2025-01/08/content_284015.html

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https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=0da0816226c9

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https://www.aptbiotech.com/market/6652

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https://news.bioon.com/article/f60282010331.html

近年来，CRISPR/Cas9基因编辑技术以其精准、高效的特点，在生物医学领域掀起了一场革命。在癌症治疗领域，这项技术更是展现出了前所未有的潜力，为人类攻克癌症带来了新的希望。

CRISPR/Cas9技术源自细菌的免疫系统，其工作原理类似于“基因剪刀”。通过设计一段与目标DNA序列互补的单链RNA引导分子（sgRNA），可以将Cas9蛋白精准定位到特定的DNA位置进行切割。细胞在修复这个切割位点时，可能会引入突变，从而实现基因的敲除、插入或替换。

1. 靶点验证与药物开发

CRISPR/Cas9技术在癌症研究中最直接的应用就是靶点验证。通过大规模的基因筛选，研究人员可以识别出对癌细胞生存至关重要的基因，这些基因就可能成为新的药物靶点。

例如，一项发表在《自然》杂志上的研究利用CRISPR/Cas9技术分析了近7000种BRCA2基因变异的功能影响。BRCA2基因与遗传性乳腺癌和卵巢癌密切相关，但许多变异的临床意义尚不清楚。这项研究不仅大大提高了基因检测的准确性，还为携带这些变异的人提供了更精确的风险评估和个性化治疗方案。

2. 免疫疗法开发

CRISPR/Cas9技术在癌症免疫疗法中的应用也展现出巨大潜力。通过编辑T细胞的基因，可以增强其识别和攻击癌细胞的能力。例如，科学家们正在尝试使用CRISPR/Cas9技术去除T细胞中抑制其抗癌活性的基因，或者插入能够识别特定肿瘤抗原的受体。

3. 靶向治疗

CRISPR/Cas9技术还可以直接用于编辑癌细胞中的致病基因。例如，对于由特定基因突变引起的癌症，可以通过CRISPR/Cas9技术精确修复这些突变，从而达到治疗的目的。

尽管CRISPR/Cas9技术在实验室研究中展现出巨大潜力，但将其应用于临床治疗仍面临诸多挑战。目前，基于CRISPR/Cas9的癌症治疗大多仍处于临床试验阶段。

例如，美国CRISPR Therapeutics和Vertex公司正在开展针对镰状细胞病和β地中海贫血的临床试验，虽然这些疾病与癌症不同，但试验结果将为CRISPR/Cas9技术在血液系统恶性肿瘤中的应用提供重要参考。在这些试验中，研究人员通过CRISPR/Cas9技术编辑患者的造血干细胞，使其能够产生正常的血红蛋白，从而达到治疗目的。

然而，CRISPR/Cas9技术的临床应用也面临一些挑战。首先是安全性问题，例如脱靶效应可能导致意外的基因编辑；其次是技术成本高昂，限制了其广泛应用；此外，如何将编辑后的细胞安全有效地递送到患者体内也是一个需要解决的问题。

尽管面临诸多挑战，但CRISPR/Cas9技术在癌症治疗中的应用前景依然十分广阔。随着技术的不断进步和临床试验的持续推进，我们有理由相信，这项革命性的技术将为癌症治疗带来新的突破。

正如梅奥诊所的Fergus Couch博士所说：“这项研究在了解许多BRCA2变异在癌症易感性中的作用方面取得了重大进展。”随着更多研究的深入，我们期待CRISPR/Cas9技术能够为癌症患者带来更多希望和可能。