基因编辑：从治疗眼病到改变人类未来

基因编辑：从治疗眼病到改变人类未来

引用

nature

等

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来源

1.

https://www.nature.com/articles/d41591-024-00056-8

2.

https://www.shine.cn/news/metro/2404150691/

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http://sciencechina.cn/gw.jsp?action=detail.jsp&internal_id=7454245&detailType=1

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https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2024/

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https://carnegieendowment.org/research/2024/10/mitigating-risks-from-gene-editing-and-synthetic-biology-global-governance-priorities

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https://www.sciengine.com/

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https://www.nei.nih.gov/about/news-and-events/news/participants-pioneering-crispr-gene-editing-trial-see-vision-improve

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https://www.organtranspl.com/article/doi/10.12464/j.issn.1674-7445.2024231

2024年4月，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研究团队宣布，他们利用基因编辑技术成功开发出一种针对角膜新生血管疾病的治疗方案。这一突破性研究不仅为全球约10%受此疾病威胁的患者带来希望，更标志着基因编辑技术在临床应用中迈出了重要一步。

这一进展仅仅是基因编辑技术快速发展的一个缩影。近年来，基于CRISPR的基因编辑技术已成为生物医学领域最具革命性的工具之一。2023年底，美国FDA批准了首个基于CRISPR的基因编辑药物Casgevy，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。这一里程碑事件距离CRISPR技术首次应用于人类细胞仅仅过去了11年，展现了基因编辑技术从实验室走向临床的惊人速度。

Casgevy的获批具有深远意义。它不仅证明了基因编辑技术在治疗遗传性疾病方面的巨大潜力，更为其他基于CRISPR的疗法开辟了道路。目前，全球范围内有数十项CRISPR基因编辑临床试验正在进行，涉及血液疾病、遗传性眼病、癌症等多个领域。

然而，基因编辑技术的发展也面临着诸多挑战。从技术层面来看，如何提高编辑效率和特异性，减少脱靶效应，仍然是研究者们需要解决的重要问题。此外，基因编辑治疗的高昂成本也限制了其广泛应用。市场压力迫使相关企业将重点放在能够快速回报的产品上，这可能导致一些针对罕见病的创新疗法研发放缓。

伦理争议更是基因编辑技术绕不开的话题。2018年，中国科学家贺建奎宣布诞生了经过基因编辑的婴儿，引发了全球范围内的伦理争议。如何在推动科技进步的同时确保人类尊严和社会公平，成为摆在科学家、政策制定者和公众面前的重要课题。

尽管面临诸多挑战，基因编辑技术的未来仍然充满希望。随着技术的不断进步和伦理框架的逐步完善，我们有理由相信，基因编辑将在疾病治疗、遗传改良乃至人类进化中发挥重要作用。但这一过程需要科学界、伦理学家、政策制定者和公众的共同努力，确保技术发展既能造福人类，又不违背基本的道德准则。

正如诺贝尔化学奖得主、CRISPR技术先驱Jennifer Doudna所说：“我们正处于一个关键时刻，需要确保这项技术以负责任的方式被使用，同时也要充分利用它为人类带来的巨大潜力。”