突破性进展！甘露特钠治疗阿尔茨海默病效果显著，专家建议优先使用
突破性进展！甘露特钠治疗阿尔茨海默病效果显著，专家建议优先使用
近日，在北京举办的"阿尔茨海默病临床治疗新策略论坛"上，美国内华达大学Jeffrey Cummings教授详细解读了甘露特钠（GV-971）上市后临床研究的疗效与安全性数据。研究显示，对于轻中度阿尔茨海默病患者，使用甘露特钠单药或联合治疗均能显著改善认知功能和日常生活能力，且效果优于传统治疗方法。这一突破性的研究成果为AD患者带来了新的希望，并得到了国内外专家的高度认可。
甘露特钠是由中国医药创新促进会（以下简称中国药促会）成员单位中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中科院上海药物研究所与同为中国药促会成员单位的上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。该药是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。
作为全球首款靶向脑肠轴的阿尔茨海默病治疗药物，甘露特钠的作用机制独特而复杂。研究显示，该药物通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。这种多靶点的作用方式，使其在治疗阿尔茨海默病方面展现出独特的优势。
最新公布的上市后临床研究数据进一步验证了甘露特钠的临床价值。该研究共纳入了3300例患者，其中长期治疗安全性研究纳入2500例患者，有效性研究纳入800例患者。研究结果显示，对于曾经或正在使用常规治疗药物（SOC）的轻中度AD患者，联用甘露特钠治疗1年后，认知功能评估量表ADAS-cog11较基线升高1.79分，MMSE量表较基线降低1.6分，日常生活能力量表ADCS-ADL评分较基线降低5.0分，且明显优于文献报道的仅使用SOC治疗患者。更为重要的是，对于从未接受SOC治疗的轻中度AD患者，使用甘露特钠单药治疗1年后，认知功能分别较基线改善0.83分（ADAS-cog11量表）和0.7分（MMSE量表），日常生活能力改善2.0分（ADCS-ADL量表），甘露特钠单药治疗明显优于使用甘露特钠联合SOC治疗（较基线分别依次改善1.79分、1.6分、5分），三个疗效性量表评估结果高度一致。
基于这些令人鼓舞的研究结果，Jeffrey Cummings教授提出了以下临床治疗策略建议：
- 对于首次就诊的AD患者，推荐优先选择甘露特钠单药治疗。
- 对于正在接受SOC治疗的AD患者，建议联合使用甘露特钠治疗。
- 对于SOC不耐受或疗效不佳的AD患者，建议转换为甘露特钠单药治疗。
甘露特钠的独特作用机制和显著临床疗效也得到了国际学术界的认可。美国华盛顿大学David M. Holtzman及芝加哥大学Sangram S. Sisodia的研究证实，甘露特钠可以通过调节肠道微生物群，减少脑淀粉样病变和反应性小胶质细胞，从而治疗阿尔茨海默病。这一发现进一步支持了甘露特钠通过脑肠轴机制发挥作用的理论。
更令人振奋的是，甘露特钠的治疗潜力可能不仅限于阿尔茨海默病。最新研究显示，该药物在帕金森病（PD）和路易体痴呆（DLB）等其他神经系统疾病中也展现出治疗潜力。浙江大学附属第一医院章京教授团队的研究表明，甘露特钠能够显著降低PD小鼠模型中的α-syn累积和聚集，改善运动功能障碍。这些发现为进一步拓展甘露特钠的临床应用提供了新的可能性。
随着人口老龄化加剧，阿尔茨海默病已成为全球范围内的重大公共卫生问题。据统计，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。甘露特钠的问世，不仅填补了这一领域17年无新药上市的空白，更为广大患者带来了新的希望。其独特的脑肠轴作用机制，为阿尔茨海默病的治疗开辟了新的方向，也为未来更多神经系统疾病的治疗提供了新的思路。