甘露特钠:靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新选择
甘露特钠:靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新选择
2019年12月29日,中国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”(甘露特钠胶囊)正式在国内上市。这款由上海绿谷制药有限公司研发的药物,是全球首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,其独特的治疗机制和显著的临床效果引起了广泛关注。
独特的作用机制:脑-肠轴调节
阿尔茨海默病是一种慢性神经退行性疾病,主要表现为进行性认知功能障碍和行为损害。目前,该病的确切发病机制尚不完全清楚,但研究表明,脑内β淀粉样蛋白(Aβ)沉积和tau蛋白过度磷酸化形成的神经纤维缠结是其主要病理特征。
甘露特钠胶囊的创新之处在于其独特的脑-肠轴调节机制。研究显示,该药物通过调节肠道菌群平衡,减少炎症反应,从而降低大脑中β淀粉样蛋白沉积并抑制tau蛋白过度磷酸化。这种多靶点的作用机制为阿尔茨海默病的治疗提供了新的思路。
显著改善认知功能和心理状况
临床研究表明,甘露特钠胶囊能显著提升阿尔茨海默病患者的记忆力、注意力等认知能力,并在一定程度上提高日常生活自理能力。更重要的是,这种改善并非局限于认知功能,还体现在患者的整体心理健康状况上。
北京老年痴呆防治协会2024年会上,昆明医科大学第一附属医院刘晓蕾教授报告了甘露特钠胶囊的疗效分层机制研究。研究发现,在初次未用药的患者人群中,甘露特钠胶囊单用可持续改善患者认知功能,优于与接受过标准治疗(SOC)联用,为个体化精准治疗提供了科学依据。
此外,甘露特钠胶囊还能改善患者的焦虑和抑郁情绪。阿尔茨海默病患者常伴有精神行为症状(BPSD),如焦虑、抑郁、激越等,这些症状不仅影响患者的生活质量,也给照护者带来巨大负担。北京大学第六医院孙新宇主任医师的研究表明,通过药物治疗和非药物干预相结合的管理策略,可以有效控制这些症状,而甘露特钠胶囊在其中发挥了重要作用。
临床应用:安全有效,适用范围广
甘露特钠胶囊的临床应用范围广泛,不仅适用于轻度至中度阿尔茨海默病患者,对于伴有其他疾病(如肠易激综合征、卵巢癌术后、癫痫等)的患者也有良好的疗效。
天津医科大学总医院赵文团队的研究发现,对于伴有肠易激综合征的阿尔茨海默病患者,甘露特钠胶囊不仅能改善认知功能,还能缓解肠道症状。北京朝阳市中心医院的高静、王伟等人则发现,对于卵巢癌术后合并阿尔茨海默病的患者,甘露特钠胶囊能同时改善认知功能、行为精神症状和生活功能。
更广阔的应用前景:从阿尔茨海默病到帕金森病
最新研究显示,甘露特钠胶囊的作用可能不仅仅局限于阿尔茨海默病。2023年8月,浙大附属第一医院章京教授团队在CNS Neuroscience & Therapeutics上发表的研究表明,甘露特钠胶囊在帕金森病(PD)小鼠模型中也能显著降低α-突触核蛋白(α-syn)累积和聚集,改善运动功能障碍。
这一发现进一步证实了脑-肠轴理论在神经系统疾病治疗中的潜力。耶鲁大学医学院的研究指出,包括帕金森病、多发性硬化症在内的多种神经系统疾病,其病理表征的形成机制都与脑-肠轴密切相关。这提示我们,甘露特钠胶囊这类靶向脑-肠轴的药物,未来可能在更多神经系统疾病的治疗中发挥重要作用。
结语
尽管甘露特钠胶囊为阿尔茨海默病患者带来了新的希望,但我们也应清醒地认识到,它并非根治之药。阿尔茨海默病的治疗仍需综合管理,包括药物治疗、生活方式调整、心理支持等多方面的干预。同时,由于该药纳入医保时间较短,部分患者对其效果仍存争议,需要更多的临床数据和长期随访来进一步验证其疗效。
然而,作为全球首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗药物,甘露特钠胶囊的出现无疑为该领域的研究开辟了新的方向。随着对其作用机制和临床应用的深入研究,我们有理由相信,它将在未来为更多患者带来福音。