脐带血再生医学新突破：从白血病到脑瘫
脐带血再生医学新突破：从白血病到脑瘫
近日，中国医学科学院血液病医院完成首例亲缘脐带血联合造血干细胞移植，成功治愈一名慢性粒单核细胞白血病患者。这一突破性进展不仅解决了白血病治疗中常见的“配型难”问题，更为脐带血在再生医学领域的应用开辟了新的思路。
脐带血治疗白血病取得新突破
36岁的梁先生被确诊为慢性粒单核细胞白血病（高危组），需要进行异基因造血干细胞移植。然而，梁先生与亲属的HLA配型结果显示，他与姑姑、女儿均为单倍体相合，但姑姑存在基因突变，无法捐献造血干细胞。更棘手的是，梁先生体重79公斤，而他5岁女儿的体重仅有22公斤，直接采集女儿的外周血造血干细胞很可能因数量不足而导致移植失败。
幸运的是，梁先生一家保存了女儿出生时的脐带血。血研所干细胞移植中心姜尔烈教授团队决定采用创新的治疗方法：将患者女儿的脐带血中的造血干细胞与外周血中的造血干细胞相结合，进行联合移植。
5月10日，梁先生进入血研所干细胞移植中心的移植仓，在接受了清髓性预处理后，于5月20日回输女儿的脐带血造血干细胞。经检验，这份脐带血经过5年的冻存质量达标，有核细胞数为4.85×108，CD34+细胞占0.82%，显示出良好的活性。接下来的两天里，梁先生又连续两次接受了女儿外周血中的造血干细胞。在移植后的第17天和第21天，他分别完成了粒细胞和血小板的植入。
在血研所医护团队的精心监护和专业护理下，梁先生整个移植过程顺利，顺利闯过多个移植相关风险关口，最终零感染顺利出仓。目前，梁先生已经出院，正在定期随诊中。
这一案例的成功，证明了脐带血联合造血干细胞移植的可行性，为白血病治疗提供了新的解决方案。同时，这也进一步验证了脐带血在再生医学领域的巨大潜力。
脐带血在神经系统疾病治疗中的突破
近年来，脐带血在神经系统疾病治疗方面也取得了显著进展。澳大利亚默多克儿童研究所的一项临床研究发现，亲缘脐带血可以安全有效地治疗脑瘫患儿。
研究中，12名脑瘫患儿接受了亲缘脐带血输注，并进行了12个月的随访。结果显示，输注过程安全可靠，仅有6名患者出现轻微不良反应。更令人鼓舞的是，患儿在接受输注后三个月，粗大运动功能得到明显改善。
其中一名叫夏洛特的女孩，在两岁时被诊断出患有脑瘫，她无法握住水瓶或笔，无法进行语言交流。她的母亲储存了小女儿的脐带血，在夏洛特七岁的时候进行了脐带血输注，效果非常显著。
“输注前夏洛特只能通过管子喂食，但很快就学会了用瓶子喝水，我们从未想过她能够正确地握住铅笔，但突然间她正确地握住了它。”她的母亲劳拉·韦斯特激动地说道。“她从只能被枕头撑起来，变成了坐着、站着、跑着。看到她如此独立，能够自己做这些事情，真是太好了。”
美国杜克大学在脐带血的再生医学领域应用一直引领行业，已经用脐带血治疗了超千例脑瘫自闭症患儿。早在2017年，美国FDA就批准了由美国杜克大学Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床实验（登记号为NCT03327467），范围扩大后，将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床研究，在去年的Ⅰ期临床研究结果显示，亲缘脐带血输入治疗脑瘫展现出良好的耐受性和可行性。
脐带血应用前景广阔
专家普遍认为，脐带血在再生医学领域的应用前景十分广阔。北京京都儿童医院副院长、血液肿瘤科主任孙媛教授指出，脐带血不仅可以作为造血干细胞来源进行移植，应用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病，还可以在再生医学领域发挥重要作用。
“脐带血比较经典且成熟的方案是作为造血干细胞来源进行移植，从而应用在白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病中，以及免疫缺陷性疾病和一些遗传代谢病。另外，在再生医学领域，脐带血也有非常多的应用，如脑瘫、自闭症等，以及用于老年人的神经系统退化、糖尿病胰岛的损伤以及股骨头坏死等器官和组织的修复。”孙媛教授说。
北京大学人民医院血液科副主任刘开彦教授也表示，从国际脐带血应用来看，脐带血除了可应用于遗传性及先天性疾病、白血病等恶性疾病外，目前开展的临床研究也不仅仅局限于血液系统疾病领域。在自闭症、脑瘫等神经系统疾病的临床研究上，脐带血治疗方案已经取得了阶段性的研究进展。同时，在心脑血管疾病、整形外科、自身免疫性疾病等领域，脐带血的临床应用前景同样可期。
随着医学研究的不断深入，脐带血的应用范围正在不断扩大。从最初的白血病治疗，到如今的脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病的治疗，脐带血展现出巨大的临床价值。专家呼吁公众重视脐带血的价值，不要浪费这一宝贵的医疗资源。