DMD肌营养不良最新治疗进展：从基因疗法到物理治疗

DMD肌营养不良最新治疗进展：从基因疗法到物理治疗

引用

39健康网

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DMD（杜氏肌营养不良）是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性，会导致肌肉逐渐退化和无力。目前，虽然没有根治方法，但随着医学研究的进展，已经出现了一些新的治疗方法，为患者带来了希望。本文将介绍DMD的最新治疗进展。

基因疗法

基因疗法通过引入正常基因替代突变基因来发挥作用，具体做法是将正常基因导入患者细胞中，以纠正异常表达。此方法适用于遗传性疾病的治疗，如某些类型的肌营养不良症。

免疫调节

免疫调节旨在控制过度活跃或不足的免疫反应，常用药包括环磷酰胺、甲泼尼龙等免疫抑制剂。该策略可用于减轻肌肉损伤后的炎症反应。但需密切监测潜在感染风险。

干细胞移植

干细胞移植涉及从患者体内采集干细胞，并将其注入到受损区域以促进再生。这种方法适合于修复因疾病导致的组织损伤。实施时应考虑可能存在的风险及并发症。

营养支持治疗

营养支持治疗提供必要的营养成分以辅助机体功能恢复，包括蛋白质-能量营养素补充。针对长期消耗性疾病状态下的管理至关重要；评估个体需求后制定个性化方案。

物理疗法

物理疗法通过一系列锻炼和活动来增强肌肉力量和灵活性，例如功能性训练、平衡练习。主要用于改善患者的功能活动能力，减少肌肉萎缩。在实施前须评估风险并调整难度。

基因疗法是一种新兴的治疗手段，尚处于临床试验阶段，对于特定类型肌营养不良具有一定的治疗前景。患者在接受任何新疗法之前，应充分了解其风险和收益，并在专业医生指导下进行决策。