全球首个获批的BCMA靶向疗法卷土重来，看ADC如何攻克多发性骨髓瘤？
全球首个获批的BCMA靶向疗法卷土重来，看ADC如何攻克多发性骨髓瘤？
多发性骨髓瘤是美国第二常见的血液系统恶性肿瘤，尽管近年来在治疗手段上取得了显著进展，但仍面临较高的复发率。随着ADC（抗体偶联药物）技术的快速发展，这一领域迎来了新的突破。
被誉为“魔法子弹”的ADC药物近年来备受关注。据统计，全球已有15款ADC药物获批上市，其中6款已进入中国市场。预计到2027年，ADC药物市场规模将达到276.5亿美元。
图1：已上市ADC药物盘点（来源：星耀研究院）
在多发性骨髓瘤治疗领域，ADC药物展现出了巨大的潜力。作为全球首个获批的BCMA靶向疗法，Blenrep曾于2020年获得美国FDA的加速批准。然而，由于III期临床试验未达到预期终点，该药于2022年被迫撤出美国市场，成为FDA实施“加速批准”政策以来最快退市的药物。
令人振奋的是，今年3月公布的DREAMM-7 III期临床试验中期分析结果显示，Blenrep联合泊马度胺+地塞米松治疗方案在无进展生存期（PFS）这一主要终点上显著优于标准治疗方案，为该药重返市场带来了希望。
除了Blenrep，其他创新ADC药物也在多发性骨髓瘤治疗领域展现出潜力。Heidelberg Pharma开发的HDP-101采用了独特的Amanitin（鹅膏毒素）载荷，通过抑制RNA聚合酶II诱导细胞凋亡。该药物在临床I/IIa期试验中显示出良好的安全性和耐受性。值得一提的是，华东医药已引进HDP-101，目前正在开展海外I/II期临床研究。
在新兴靶点方面，GPRC5D和CD38等靶点也展现出治疗潜力。礼新医药的LM-305是全球首个进入临床开发阶段的GPRC5D靶向ADC药物，已以6亿美元的总交易额授权给阿斯利康。Sorrento开发的STI-6129是首款在中国获批临床的CD38靶向ADC药物，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。
随着ADC技术的不断进步和新靶点的持续发现，多发性骨髓瘤治疗领域正迎来前所未有的发展机遇。医麦客将于2024年6月14-15日在南京举办2024 IBI EXPO生物创新药产业大会，其中的XDC偶联药物开发专场论坛将聚焦ADC治疗多发性骨髓瘤的研发前景，邀请行业专家共同探讨这一领域的最新进展和未来趋势。