全球首款IgA肾病治疗新药获FDA加速批准，可显著降低蛋白尿

全球首款IgA肾病治疗新药获FDA加速批准，可显著降低蛋白尿

近日，诺华公司宣布其研发的补体抑制剂飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于降低有快速进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿。

临床试验数据

根据APPLAUSE-IgAN III期临床试验的中期分析数据显示，与安慰剂组相比，盐酸伊普可泮胶囊治疗组患者的蛋白尿显著降低38%，且这一降低具有统计学意义（p<0.0001）。与基线相比，治疗组蛋白尿减少了44%，而安慰剂组仅减少了9%。

作用机制

盐酸伊普可泮胶囊是一种补体旁路途径的抑制剂。研究表明，补体旁路途径的过度激活是IgAN肾病的重要发病机制之一。尽管目前有标准治疗方案，但仍有高达50%的持续性蛋白尿IgAN患者在诊断后10至20年内进展为肾衰竭。

研发管线

此次获批标志着诺华在肾脏疾病领域研发管线的首次突破。诺华在该领域的其他在研产品还包括阿曲生坦和zigakibart。

专家观点

阿拉巴马大学伯明翰肾病学部研究员、APPLAUSE-IgAN指导委员会成员Dana Rizk教授表示：“IgA肾病的异质性和进展性使其治疗面临巨大挑战。值得庆幸的是，该治疗领域正在迅速发展。越来越多的临床证据强调了补体激活在IgA肾病中的关键作用。我很高兴这一进展现在可以帮助IgAN患者提供有针对性的治疗方法。”

疾病背景

IgA肾病是一种进行性肾脏疾病，会导致免疫系统攻击肾脏，通常引起肾小球炎症和蛋白尿。全球每年每百万人中约有25人被诊断为IgAN。每个患者的疾病旅程都是独一无二的，因为IgAN的进展各不相同，对治疗的反应也不同。

未来展望

此次获批是基于APPLAUSE-IgAN III期临床研究的预设中期分析。该研究将继续进行，通过评估24个月内肾小球滤过率（eGFR）下降来验证盐酸伊普可泮胶囊对肾功能进展的延缓效果。eGFR数据预计将于2025年完成并公布，将为FDA的完全批准提供支持。