全球首创！武科大团队开发新型基因编辑工具，有望逆转遗传性失明！

全球首创！武科大团队开发新型基因编辑工具，有望逆转遗传性失明！

近日，武汉科技大学姚凯团队在基因编辑领域取得重大突破，成功开发出新型通用基因编辑工具PESpRY。该技术已在失明小鼠模型上取得显著疗效，有望为全球200多万遗传性失明患者带来重见光明的希望。

全球大约有200多万人因基因突变导致失明，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。通过基因比对，其由100多种不同基因的突变引起。目前已有的基因编辑工具，只能改变一个位点的突变基因，或只能针对特定位置的突变基因进行编辑。

面对这一问题，姚凯带领四名“90后”博士生，通过改变基因编辑的方式，构建了一种新的通用型基因编辑工具，命名为PESpRY。该基因编辑工具克服了原有的技术缺陷，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能够对全基因组进行无限制修正。该团队首次将该技术运用于治疗失明的小鼠，治疗后的小鼠视觉能力几乎恢复正常。

此项研究为国际上首次在成体动物上实现无限制性（无基因组位点限制，无基因编辑类型限制）基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。

姚凯表示，在充分把握安全性的情况下，最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射药物，最快2周后便可逆转视力损失，重见光明。如果这项技术得以推广，可让全球上百万失明者重见光明。

美国科学院院士、眼部疾病专家 Palczewski 教授专门撰文，对该成果给予高度评价，认为该项技术具有重大的临床应用潜力，几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病。

团队介绍

姚凯，武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院院长、生命科学与健康学院教授。1980年出生的姚凯是土生土长的武汉人，2010年于香港中文大学生物系获得哲学博士学位，2011年于美国耶鲁大学眼科学与视觉科学系展开博士后研究，2017年受聘于武汉科技大学。

主要研究方向为视觉神经退行性疾病机制，神经元再生，干细胞治疗与基因治疗神经退行性疾病等。其研究成果发表在Nature，Journal of Experimental Medicine，Nature Cell Biology，PNAS，Cell Reports等国际顶级期刊上。

本文原文来自武汉科技大学