甲状腺癌靶向治疗新突破！Selpercatinib在美获批，48%患者肿瘤缓解！

甲状腺癌靶向治疗新突破！Selpercatinib在美获批，48%患者肿瘤缓解！

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Selpercatinib（Retevmo）用于治疗2岁及以上携带RET突变的晚期或转移性甲状腺癌儿童。LIBRETTO-121研究显示，该药总缓解率为48%，为甲状腺癌患者带来了新的治疗希望。

来源：摄图网

研究数据

研究显示，Selpercatinib在儿童甲状腺髓样癌患者中的总缓解率为48%。在27名患者中，22%经历了严重的不良反应，常见不良反应包括腹泻（41%）、恶心（30%）和呕吐（30%），总体来说可耐受。

适应症

Selpercatinib被批准用于以下患者群体：

• 晚期或转移性甲状腺髓样癌（RET突变）：这些儿童患者需要全身治疗。
• 晚期或转移性甲状腺癌（RET基因融合）：这些患者需要全身治疗，并且对放射性碘无反应或不适用。
• 局部晚期或转移性实体瘤（RET基因融合）：这些患者在接受先前全身治疗后病情进展或没有其他满意的治疗选择。

疗效评估

Selpercatinib的疗效在LIBRETTO-121（NCT03899792）1/2期研究中得到了评估。研究结果显示：

• 总缓解率（ORR）：48%的患者对Selpercatinib有反应，这意味着他们的肿瘤大幅缩小了。
• 甲状腺髓样癌儿童患者：在14名RET突变的甲状腺髓样癌儿童患者中，43%的患者对治疗有反应。
• 甲状腺癌患者：在10名RET基因融合阳性的甲状腺癌患者中，60%的患者对治疗有反应。

安全性数据

Selpercatinib在27名患有RET突变的晚期实体瘤的患者中进行了安全性评估。以下是不良反应（AEs）的一些数据：

• 22%的患者经历了严重的不良反应，如腹部感染、便秘和肺炎。
• 常见的不良反应包括：腹泻（41%）、恶心（30%）、呕吐（30%）、腹痛（26%）、便秘（19%）、疲劳（26%）、发烧（26%）等。

研究背景

LIBRETTO-121是一项开放标签、多队列、多中心试验，招募了患有晚期或转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤的儿科和年轻成人患者，这些患者在标准治疗失败后参与了研究。患者每天两次口服92mg/m2的Selpercatinib，治疗持续到疾病进展、无法耐受的毒性或满足其他停药标准为止。

药物机制

Selpercatinib是一种新型靶向药，专门用于治疗特定基因突变的甲状腺癌患者。它通过抑制癌细胞中名为RET的基因突变来阻止癌细胞的生长和扩散。这种药物特别适用于那些对传统治疗方法无效的患者。