临床研究成果 | 北京协和医院血液内科治疗成人重型再障疗效不亚于儿童患者

临床研究成果 | 北京协和医院血液内科治疗成人重型再障疗效不亚于儿童患者

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近日，北京协和医院血液内科团队和北京儿童医院合作研究发现，在重型再生障碍性贫血的强化免疫抑制治疗中加入艾曲泊帕，有助于成人患者达到不亚于儿童患者的疗效。这一成果发表在中科院1区杂志Leukemia（IF：12.8）上。

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重危及生命的骨髓衰竭性疾病，强化免疫抑制治疗（IST）以抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）和环孢素A（CsA）为核心，显著改善了不具备造血干细胞移植条件的SAA患者的生存。但既往研究表明，强化免疫抑制治疗疗效与年龄相关，儿童患者疗效优于成人。近年来，艾曲泊帕的应用已证实可以提高SAA患者的疗效，艾曲泊帕加入强化免疫抑制治疗方案中，对于成人和儿童患者的作用是否有差异尚为未知。

北京协和医院血液内科韩冰教授、陈苗教授团队和北京儿童医院马洁教授团队合作，通过对366例采用强化免疫抑制治疗的初治SAA患者的回顾性分析，发现标准强化免疫抑制治疗联合艾曲泊帕后，成人的总反应率高于儿童，完全缓解率与儿童相似，成人的总生存、无事件生存均显著提高至儿童相似水平（见下图）。治疗后成人患者复发率与儿童相似，但克隆演变率高于儿童。

本研究是目前对比成人和儿童初治SAA患者强化免疫抑制治疗的最大宗的病例报道。证实在标准强化免疫抑制治疗中联合艾曲泊帕后，成人SAA的疗效不亚于甚至超过了儿童患者的疗效，艾曲泊帕弥补了成人和儿童患者在标准强化免疫抑制治疗时代的差距。

陈苗教授表示，北京协和医院血液内科在国内率先采用抗胸腺细胞免疫球蛋白为核心的强化免疫抑制治疗重型再生障碍性贫血，已有近30年的经验，通过规范诊治和长期随访，不断探索提升治疗效果，本研究成果进一步增强了成人重再患者药物治疗的信心。