重大突破！北大团队成功实现干细胞治疗1型糖尿病
重大突破！北大团队成功实现干细胞治疗1型糖尿病
2024年9月25日，北京大学邓宏魁研究组与天津市第一中心医院在国际顶级期刊《细胞》（Cell）杂志上发表重要研究成果，首次报道了通过诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的成功案例。这项突破性研究为糖尿病患者带来了新的希望。
这项研究的参与者是一位25岁的女性患者，她已有11年的1型糖尿病病史，体重75公斤，BMI为27.3 kg/m²。这位患者曾因隐源性肝硬化接受过两次肝移植，并在2017年接受了全胰腺移植，但一年后因严重血栓并发症导致移植的胰腺被移除。面对如此复杂的病情，干细胞治疗为她带来了转机。
干细胞治疗过程
治疗过程主要包括以下几个步骤：
- 从患者的腹部皮下脂肪中提取约30ml的脂肪组织
- 通过系列方法获得脂肪来源的间充质干细胞（ADSCs）
- 用化学诱导方法得到多能干细胞（CiPSCs）
- 细胞培养和分化成胰岛样细胞（CiPSC-islets）
- 冷冻保存后等待干细胞注射
在患者全身麻醉下，通过超声引导，将CiPSC-胰岛细胞注射到患者腹直肌前鞘下，剂量为每公斤19,843个胰岛当量（IEQ），总计1,488,283 IEQ。
干细胞培养到注射过程示意图
治疗效果
移植后的两周内，患者每日所需的外源性胰岛素剂量开始显著减少，从基线54±0.9单位/天降至零。从注射第75天起，患者达到了完全不需要胰岛素的状态，并在随后的一年随访期间持续保持这一状态。
在移植前3个月，患者空腹血糖（FBG）平均值为210 ± 59 mg/dL。移植后，空腹血糖逐渐降低并维持在糖尿病诊断阈值以下（126 mg/dL）。
患者血糖控制情况
此外，干细胞疗法的降糖效率也表现优异。血糖范围内的时间（TIR）从基线的43.18%显著提高至连续8个月超过98%。
患者TIR指标变化
安全性评估
研究团队对治疗的安全性进行了全面评估。通过T2W-FS和T1W-FS图像观察，在1年的随访期间未发现移植部位有畸胎瘤形成。同时，一系列肿瘤标志物检测结果均在正常范围内。
随访期间患者肿瘤标志物情况
在整个1年的随访期间，仅观察到一些轻微的不良事件，如穿刺部位疼痛和全身麻醉引起的恶心呕吐，未出现严重不良事件。患者因上呼吸道感染住院一次，5天后出院，未观察到严重低血糖事件。
随访期间不良反应情况
研究团队还创新性地将胰岛细胞移植到腹直肌前鞘下部位，这一方案具有创伤小、操作简便、移植物易于长期追踪观察等优点。通过超声和核磁手段对移植物的有效监测，进一步提高了治疗的安全性和可控性。
胰岛细胞腹直肌前鞘下移植示意图
结语
这项研究不仅为1型糖尿病患者带来了新的治疗希望，更为干细胞治疗领域提供了重要的临床数据和实践经验。随着研究的深入，未来有望为更多患者带来福音。
参考来源：
Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient.