CDE & BIO联合推荐：生物标志物评估药物起效
CDE & BIO联合推荐：生物标志物评估药物起效
2021年12月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《生物标志物在抗肿瘤药物临床研发中应用的技术指导原则》，这一重要文件的出台，标志着生物标志物在药物研发中的应用已进入新的阶段。生物标志物（Biomarker）是能被客观测量和评价的指标，反映生理或病理过程以及对治疗干预措施的生物学效应。其主要来源于人体组织或体液，包括基因变异、蛋白受体异常表达或血液成分的变化等。生物标志物的检测可广泛应用于病人的筛查、诊断、临床研究、指导用药、预后等领域。
生物标志物在药物研发中的应用具有重要意义。根据BIO、QLS Advisors、Biomedtracker发布的《2011-2020年临床研发成功率及其贡献因素》报告显示，在生物标志物的参与下，药物临床研发的成功率显著提升。具体数据显示，有生物标志物参与的药物研发成功率达到了15.9%，而没有生物标志物参与的成功率仅为7.9%。这一数据充分说明，生物标志物的参与能够极大地促进临床药物研发的效率。
生物标志物在药物研发中的具体应用包括药物作用靶标和候选药物的确认、风险评估、实验设计、剂量优化、患者分级和安全性监测等。例如，在抗肿瘤药物研发中，生物标志物可用于筛选合适的患者群体，确保药物在最有可能受益的人群中进行测试，从而提高临床试验的成功率。此外，生物标志物还可以用于监测药物的疗效和安全性，及时调整治疗方案。
中国药科大学的杨劲教授在一次论坛上，以RSV（呼吸道合胞病毒）和普沙托韦为例，详细解读了生物标志物在药物研发中的重要作用。他指出，通过分析生物标志物，可以更准确地预测药物的疗效和安全性，从而提高研发效率。复旦大学药学院的相小强教授则强调了精准医学时代个体化药物研发的重要性，并介绍了PBPK生物药动模型在模拟药物在器官或组织内命运方面的应用。上海交大上海风湿病研究所的丁慧华教授分享了建立风湿病生物样本库和SLE队列数据协同共享平台的经验，强调了生物标志物在助力疾病研究中的关键作用。
随着生物标志物研究的不断深入，其在药物研发中的应用前景广阔。未来，生物标志物有望在更多疾病领域发挥作用，推动新药研发的创新和突破。同时，随着检测技术的不断发展，生物标志物的发现和应用将更加精准和高效，为药物研发带来新的机遇。