中科院发布细胞治疗药物研究新突破：创新“分子GPS”技术精准打击脑肿瘤

中科院发布细胞治疗药物研究新突破：创新“分子GPS”技术精准打击脑肿瘤

中国科学院分子细胞科学卓越创新中心近期发布了一项关于细胞治疗药物的重要研究成果，该研究不仅概述了细胞治疗药物的概念和发展现状，还详细介绍了不同类型的细胞治疗药物在各种疾病治疗中的应用前景。这一突破有望推动细胞治疗技术在全球范围内的快速发展，特别是在难治性疾病治疗方面的应用，引起了广泛关注。

细胞治疗是一种将功能正常或强化的活细胞作为药物输送到患者体内，以替代体内病变、损伤和退化的细胞，或清除体内异常和疾病细胞，或对病理组织的失衡状态进行调节，从而实现组织再生修复或疾病治疗的方法。与传统的小分子和大分子药物不同，细胞药物具有体内功能可塑性，突破了现有药物治疗的局限。

近年来，在政策、技术和市场的驱动下，细胞治疗产业蓬勃发展，展现巨大的发展前景。目前，大量细胞药物已进入临床试验。截至2024年8月，全球已有14款免疫细胞药物、24种干细胞及间充质细胞药物被批准上市，用于治疗神经、免疫、心血管、肿瘤等相关的多种疾病。

在此次研究中，中科院分子细胞科学卓越创新中心的研究团队开发了一种创新的“分子GPS”技术，能够引导免疫细胞特异性地定位到大脑，并在不损伤周围健康组织的情况下有效杀死肿瘤。这项突破性研究发表在最近的《科学》杂志上。

这项基于活细胞的疗法，克服了传统CAR-T癌症治疗的主要障碍——如何安全有效地将治疗性细胞递送到特定器官。研究人员在小鼠实验中证实了这一方法的有效性，并计划在未来一年内推进至临床试验阶段。

研究人员展示了这种新型疗法对胶质母细胞瘤（一种极具侵袭性的脑癌）的疗效，不仅成功消除了现有肿瘤，还预防了其复发。此外，他们还将此技术应用于多发性硬化症的小鼠模型中，实现了对大脑炎症的有效抑制。

为了确保免疫细胞准确无误地抵达目标位置，“分子GPS”系统采用了双重识别机制：首先，它利用一种名为“brevican”的大脑特有蛋白质作为“邮政编码”，因为该蛋白只存在于脑组织中；其次，它针对两种广泛存在于脑癌中的特定蛋白质作为“街道地址”。只有当免疫细胞同时检测到这两种信号时，才会被激活并发动攻击。

这一突破性研究不仅展示了细胞治疗在疾病治疗中的巨大潜力，还为未来细胞治疗技术的发展提供了新的思路和工具。研究团队表示，他们将继续深入研究细胞治疗药物的作用机制，优化细胞药物的制备工艺，推动细胞治疗技术的临床转化和产业化。

同时，研究团队还呼吁加强政策支持，通过经费、政策等多个角度，推动细胞药物的研发与应用。例如，美国2016年发布的《21世纪治愈法案》加速了细胞药物及联合疗法等一系列新药的研发和审批；2018年发布的《尝试权法案》明确绝症患者可获得未经FDA完全批准的药物治疗。这些政策为细胞治疗技术的发展提供了有力支持。

这一突破性研究不仅展示了细胞治疗在疾病治疗中的巨大潜力，还为未来细胞治疗技术的发展提供了新的思路和工具。随着研究的深入和技术的进步，细胞治疗有望为更多难治性疾病提供有效的治疗方案，为患者带来新的希望。