CAR-T疗法四度无缘医保目录 创新支付模式成破局关键

CAR-T疗法四度无缘医保目录 创新支付模式成破局关键

2024年国家医保药品目录调整结果近日公布，新增91种药品，覆盖肿瘤、糖尿病等慢性病、罕见病、抗感染、中成药等多个领域用药。然而，在这份令人振奋的名单中，却再次未见CAR-T疗法的身影。这是自2021年首款CAR-T疗法在中国获批以来，连续第四年无缘医保目录。

CAR-T疗法是一种革命性的肿瘤免疫治疗方法，通过从患者体内提取T淋巴细胞，经过体外扩增和基因工程处理后，重新注入患者体内，以识别并攻击肿瘤细胞。这种个性化治疗方案在血液瘤治疗中展现出惊人的疗效，但其高昂的价格却成为进入医保目录的最大障碍。

目前，国内已获批的6款CAR-T疗法产品，定价均在百万元级别。以复星凯特的阿基仑赛注射液为例，其定价高达120万元/袋。这一价格远超基本医保的支付能力。根据专家评审标准，年治疗费用超过30万元的药品很难通过医保谈判。而CAR-T疗法的治疗费用动辄百万，与“国谈”中“五十万不谈，三十万不进”的隐形门槛相距甚远。

复星凯特的阿基仑赛注射液自2021年在国内上市以来，已连续四年通过国家医保药品目录初步形式审查，但最终均未能通过专家评审。这一结果反映了基本医保“保基本”的属性与创新疗法高成本之间的矛盾。

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联指出，我国创新药定价和支付政策不断完善，但细胞与基因治疗药物的定价和支付仍面临挑战。北京大学公共政策研究中心副主任江滨则表示，CAR-T产品目前市场定价在100万元左右，高昂的治疗费用与基本医保“保基本”属性之间存在天然矛盾。在医保基金紧平衡的状态下，尽管“国谈”日渐加大对前沿创新、弥补临床空白产品的倾斜力度，但截至目前国家医保目录尚未纳入“年费用超过30万”的药品。

面对医保准入的困境，企业开始积极探索创新支付模式。今年1月，复星凯特联合国药控股旗下宸汐健康推出阿基仑赛注射液的“按疗效价值支付计划”。根据该计划，符合条件的患者在使用阿基仑赛治疗后，若未能达到完全缓解，最高可获得60万元的返还金额。这是中国首个淋巴瘤按疗效价值支付的创新支付模式，也是CAR-T疗法在中国市场的重要突破。

清华大学医院管理研究院教授陈怡表示，按疗效支付控制医保费用是目前国际主流市场应对CGTs创新疗法的主要支付模式。复星凯特的这一创新支付方案，不仅降低了患者的经济负担，也提高了CAR-T疗法的可及性。自2024年1月启动以来，已有近200位患者入组，完成疗效评估的患者CR率超过58%，进一步增强了公司对奕凯达®产品的信心和推进创新支付的决心。

专家普遍认为，对于CAR-T这类高值创新疗法，需要构建多层次的医疗保障体系。江滨建议，应探索国家医保局指导、多部委协同基础上，研究制定国家层面惠民保特定药品目录的准入和支付模式。同时，商业健康保险作为多层次医疗保障体系的重要组成部分，应充分发挥其在创新疗法支付中的作用。

在构建多层次医疗保障体系的过程中，商保的作用日益凸显。江滨指出，中国以基本医保作为创新药的主要支付方，当前的财政体系和医保筹资模式难以支持政府直接参与分段支付和按疗效付费等支付方式。因此，需要商保进行补位，通过创新支付模式提高高值创新药的可及性。

尽管CAR-T疗法连续四年无缘医保目录，但其临床价值已得到广泛认可。随着多层次医疗保障体系的不断完善，以及创新支付模式的持续探索，CAR-T疗法的可及性有望逐步提高。对于患者而言，这无疑是一个值得期待的未来。而对于整个医药产业而言，如何在“创新”和“可持续性”之间找到平衡点，将是推动中国CAR-T疗法发展的重要课题。