乳腺癌新药进医保，治疗迎来新曙光
乳腺癌新药进医保，治疗迎来新曙光
2025年伊始，新版国家医保药品目录正式实施，为乳腺癌患者带来重大利好。多款创新药物首次纳入医保目录，其中最引人注目的是针对HER2阳性和HER2低表达乳腺癌的抗体偶联药物（ADC）。这一政策变化不仅为患者提供了更多治疗选择，也标志着乳腺癌治疗进入了一个新时代。
乳腺癌是全球女性最高发的癌症，也是威胁我国女性生命健康的第二大恶性肿瘤。据国家癌症中心最新数据显示，2022年我国新发乳腺癌病例达35.72万，占女性常见恶性肿瘤的第二位，死亡率居第五位。在早期患者中，约有30%最终发展为晚期乳腺癌，而晚期患者5年生存率仅为20%，总体中位生存时间为2-3年。
近年来，“分型精准诊疗”理念的出现逐渐改写了乳腺癌的治疗格局。研究表明，通过及早发现、及时诊断乳腺癌不同临床亚型，并针对性地为个体制定精准治疗方案，选择安全有效的治疗手段，能够显著延长乳腺癌患者生存时间并提高生活质量。
在所有乳腺癌患者中，HER2阳性乳腺癌约占20%。相较其他类型，该型肿瘤侵袭性更强，患者预后更差。20多年前，全球乳腺癌首个靶向药物曲妥珠单抗出现，改写了HER2阳性乳腺癌患者的治疗结局。随着创新药物不断涌现，针对HER2阳性晚期乳腺癌的靶向治疗药物选择越来越多，如单克隆抗体（单抗）、小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和抗体偶联药物（ADC）等。
其中，德曲妥珠单抗（T-DXd）作为新一代ADC药物，其出现对于HER2阳性患者的靶向治疗来说有着划时代的意义。DESTINY-Breast03（DB-03）研究作为首个头对头比较T-DXd和T-DM1两大ADC药物的多中心随机3期临床研究，取得了令人惊艳的结果：获得HER2阳性晚期乳腺癌所有二线治疗抗肿瘤药物临床研究中所取得的突破性的PFS：长达28.8个月，比对照组的6.8个月延长至4倍；进展风险显著降低67%（HR 0.33；95%CI：0.260.43，P＜0.0001）。在OS方面，尽管数据尚未成熟，但T-DXd组的死亡风险相较于T-DM1显著降低36%（NE vs NE；HR=0.64；95%CI：0.470.87；P=0.0037）。
值得注意的是，HER2低表达乳腺癌也成为了新的治疗类型。HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）分布于传统的HR+/HER2-和TNBC乳腺癌中，传统内分泌治疗耐药后的治疗以化疗为主，PFS获益仅有数月。DESTINY-Breast04（DB-04）研究为HER2低表达乳腺癌患者提供了首个有效的抗HER2治疗，无论HR状态如何，与医生选择的治疗（TPC）相比，T-DXd显著延长了HR+/HER2低表达患者的PFS（10.1 vs 5.4个月，HR 0.51，P＜0.001）和OS（23.9 vs 17.5个月，HR 0.64，P=0.0028），总人群的PFS（9.9 vs 5.1个月，HR 0.50，P＜0.001）和OS（23.4 vs 16.8个月，HR 0.64，P=0.0010）也有显著改善。
此次更新中，德曲妥珠单抗（T-DXd，亦称DS-8201）的双适应症被纳入医保范围，此举预计将使更多乳腺癌患者受益。在新版医保目录中，T-DXd可报销的适应症包括：既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者；既往在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后6个月内复发的，不可切除或转移性HER-2低表达成人乳腺癌患者。
解放军总医院江泽飞教授在SABCS会后总结会上指出，“T-DXd药物在中国上市至纳入医保仅用了不到2年的时间，这标志着医疗领域的显著进步。未来的新版中国临床肿瘤学会乳腺癌指南（CSCO BC指南）可能会重新调整T-DXd等新型ADC药物的推荐级别，使其更加符合中国的临床实践，惠及更多患者”。
随着ADC药物的发展，DB-03研究确立了HER2阳性转移性乳腺癌二线治疗新标准；DB-04研究为HER2低表达患者提供了首个有效的抗HER2的ADC治疗。对于HER2低表达乳腺癌患者的后线治疗，应遵循“有靶打靶”的核心策略，实现治疗获益的最大化。
山西白求恩医院宋彬教授、北京大学第三医院王墨培教授、解放军总医院张少华教授、青岛大学附属医院王海波教授、河北医科大学第四医院耿翠芝教授、北京大学首钢医院莫雪莉教授、北京大学肿瘤医院邵彬教授、河北大学附属医院杨华教授以及解放军总医院李建斌博士后等多位专家在交流中分享了医保目录更新后，T-DXd等ADC药物可能为中国乳腺癌患者带来的改变。专家纷纷表示，过去由于价格和可及性等因素，部分地区的患者甚至无法使用该药物，而现在随着医保目录的更新，这类新型药物有望惠及更多患者。
江泽飞在会议总结时强调，近年来，中国相关政策日益倾向于增进患者福祉，不仅使得优质药物可及，而且审批流程显著加速，从而能够满足更多的患者需求。得益于中国医保谈判的努力，许多纳入医保目录的药物价格已低于国际市场水平，特别是像T-DXd这样的创新药物能够被纳入医保范围，对于广大患者而言无疑是极大的福音。