ITP治疗新突破：新药有效率超80%，个性化平台服务逾千人

ITP治疗新突破：新药有效率超80%，个性化平台服务逾千人

免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，主要特征是血小板计数下降，导致出血倾向。近年来，随着医疗技术的进步，ITP的治疗有了新的突破。除了传统的糖皮质激素治疗，新型免疫抑制剂和生物制剂的应用也为患者带来了更多希望。此外，针对ITP的个性化治疗方案也在逐步完善，提高了治疗的有效性和安全性。如果您或您的家人正面临这一难题，请务必关注最新的治疗动态，及时咨询专业医生，以获得最佳的治疗效果。

ITP的传统治疗方法主要包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）等。糖皮质激素是ITP的一线治疗药物，但长期使用会导致骨质疏松、糖尿病等副作用。IVIG可以快速提升血小板计数，但价格昂贵且需要频繁输注。此外，脾切除术曾是二线治疗的首选方案，但手术风险和术后并发症限制了其广泛应用。

近年来，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的出现为ITP治疗带来了革命性的变化。艾曲泊帕是第二代TPO-RA，通过激活血小板生成素途径促进血小板生成，同时具有调节免疫功能的作用。研究显示，艾曲泊帕治疗成人ITP的总有效率约为80%。此外，艾曲泊帕与其他药物的联合用药策略也显示出更高的疗效。

苏可欣®（马来酸阿伐曲泊帕片）是复星医药引进的首个小分子创新药，也是我国唯一一个同时拥有CLDT和ITP双适应症的TPO-RA药物。一项在中国进行的Ⅲ期临床研究显示，马来酸阿伐曲泊帕组的受试者血小板反应率为77.1%，显著高于安慰剂组的7.7%。该药物的口服给药方式提高了患者的依从性，且安全性良好。

为了推进ITP的规范化诊疗与患者管理，中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会启动了ITP患者管理平台——ITP Base。该平台已为1600余名患者提供健康管理服务，通过规范化的临床数据采集、长期随访和远程咨询服务，实现了对患者的个性化管理。首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授强调，ITP的治疗需要遵循个体化原则，既要避免过度治疗，也不能延误及时干预。

在最新研究中，BTK抑制剂rilzabrutinib在治疗ITP的3期临床试验中取得了突破性成果。研究显示，rilzabrutinib组65%的患者实现了血小板响应，而安慰剂组为33%。主要终点方面，rilzabrutinib组23%的患者达到持久血小板响应，而安慰剂组为0%。此外，rilzabrutinib还显著改善了出血、疲劳和生活质量指标。这一发现为ITP治疗提供了新的选择，特别是对于那些对传统治疗反应不佳的患者。

ITP的治疗领域正在不断进步，从传统的糖皮质激素到新型的TPO-RA，再到最新的BTK抑制剂，为患者提供了越来越多的治疗选择。同时，个性化治疗方案的实施，使得医生能够根据患者的具体情况制定最合适的治疗计划。如果您或您的家人正面临ITP的困扰，请及时咨询专业医生，了解最新的治疗进展，以便获得最佳的治疗效果。