美国FDA批准首个糖尿病免疫疗法，中国干细胞治疗实现功能性治愈

美国FDA批准首个糖尿病免疫疗法，中国干细胞治疗实现功能性治愈

近期，中美两国在I型糖尿病（T1D）治疗领域取得重大突破，为全球数千万患者带来了新的希望。美国FDA批准的药物Teplizumab能够显著延缓疾病发病进程，而中国科学家则成功利用诱导性多能干细胞（iPSC）治愈了一名T1D患者。这些新疗法不仅展示了医学研究的最新进展，也为全球医学界提供了宝贵的借鉴。

Teplizumab是FDA批准的第一个治疗T1D的免疫疗法药物，其研发历程堪称医学研究的传奇。该药物由免疫学家Jeff Bluestone等人历经30多年研发，期间经历了无数次失败和挑战。Bluestone最初在纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）从事免疫学研究时，偶然接触到一位癌症患者的医生，这次偶遇促使他从病毒学转向免疫学研究，并最终投身于T1D治疗领域。

Teplizumab的突破在于它能够针对T1D的根本原因——自身免疫系统对胰岛β细胞的攻击——进行干预，而不是像以往的疗法那样仅仅控制症状。经过多年的临床试验，研究团队发现该药物可以显著延缓T1D的发病进程，为患者争取更多时间。这一发现最终获得了FDA的认可，于2022年11月获得批准。这一里程碑式的进展标志着T1D治疗从对症治疗转向病因治疗的重要转变。

在中国，由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

这项研究的突破性在于首次使用患者自身的细胞进行治疗，避免了传统胰岛移植面临的供体短缺问题。研究团队通过化学小分子调控手段，成功将人体细胞诱导为多能干细胞，这些干细胞具有无限增殖和分化为各种功能细胞的能力，是再生医学领域的关键“种子细胞”。

接受治疗的患者是一位有11年糖尿病史的女性，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。移植后，她恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，并持续1年以上。目前，各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

Teplizumab和iPSC干细胞治疗代表了T1D治疗领域的两个重要方向。Teplizumab作为首个针对病因的免疫疗法，能够延缓疾病进程，为患者争取更多时间。而中国团队的干细胞治疗则实现了功能性治愈，为彻底解决T1D提供了新的可能。

两种疗法各有优势和局限性。Teplizumab的优势在于其作为药物治疗的便捷性和可及性，但其效果主要是延缓而非根治。干细胞治疗则展示了根治的潜力，但目前仍面临技术成熟度和成本等方面的挑战。

这些突破不仅展示了医学研究的最新进展，也为全球医学界提供了宝贵的借鉴。随着研究的深入和技术的进步，我们有理由相信，I型糖尿病的治疗将迎来更多突破，最终实现根治的目标。