2024年细胞疗法迎突破：中国科学家攻克自身免疫疾病治疗难题

2024年细胞疗法迎突破：中国科学家攻克自身免疫疾病治疗难题

2024年，中国科学家在细胞疗法领域取得重大突破，为“不死的癌症”带来了新的希望。与此同时，全球范围内细胞疗法的进展也令人瞩目，多款创新疗法获得批准上市，为癌症患者提供了更多治疗选择。

7月16日，国际顶级学术期刊《细胞》杂志在线发表了海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队的临床研究成果。该研究首次成功使用异体通用型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）治疗自身免疫疾病，为这类疾病的治疗开辟了新的途径。

自身免疫性疾病是一类难以根治的慢性疾病，如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等，被称为“不死的癌症”。徐沪济教授团队的研究显示，3名患有严重复发难治性风湿免疫疾病的患者在接受通用型CAR-T治疗后，病情得到明显改善。

这一突破不仅为目前缺乏有效治疗手段的风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，还展示了通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。

CAR-T疗法和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法是目前最前沿的细胞免疫治疗方法，它们通过激活患者自身的免疫系统来攻击肿瘤细胞。

CAR-T疗法是通过基因工程改造患者T细胞，使其能识别并杀死肿瘤细胞。而TIL疗法则是从患者体内分离出已能识别肿瘤的T细胞，经体外培养后再回输体内。与CAR-T疗法相比，TIL疗法不需要对T细胞进行基因改造，而是利用患者自身T细胞的天然抗癌能力。

2024年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了全球首款TIL疗法——Amtagvi，用于治疗其他治疗方法失败的转移性黑色素瘤患者。这是细胞疗法在实体瘤治疗领域取得的重要突破。

黑色素瘤是最致命的一种皮肤癌，能够迎来有根治潜力的新疗法，对临床医生和患者都具有重大意义。TIL疗法的获批，为晚期实体瘤患者提供了全新的治疗选择。

除了TIL疗法，2024年还有多款细胞及基因疗法获得批准上市，展示了细胞疗法在多种疾病治疗中的巨大潜力。

• Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys扩展适应症，将年龄至少为4岁的患者纳入其中。这是全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。

• Geron公司的“first-in-class”寡核苷酸端粒酶抑制剂Rytelo获得FDA批准，用于治疗低危骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 患者的输血依赖性贫血。这是首个获FDA批准的端粒酶抑制剂。

• Moderna公司的mRNA呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗mRESVIA获得FDA批准，用于保护60岁及以上的成人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。这是mRNA疫苗首次被批准用于COVID-19以外的疾病。

• 辉瑞公司的基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法BEQVEZ获得FDA批准，用于治疗中度至重度血友病B。

细胞疗法的突破性进展正在改变癌症治疗的格局。虽然这些疗法目前仍面临一些挑战，如高昂的治疗费用和复杂的制备过程，但随着技术的进步和临床经验的积累，这些问题有望逐步得到解决。

中国科学家在细胞疗法领域的突破，不仅展示了我国在生物医学领域的创新能力，也为全球患者带来了新的希望。随着更多临床试验的开展和新疗法的获批，细胞疗法有望成为癌症治疗的主流选择，为无数患者带来新生的希望。