中国干细胞创新疗法登上《自然》杂志！75天逆转糖尿病，全球首例

中国干细胞创新疗法登上《自然》杂志！75天逆转糖尿病，全球首例

中国研究团队在干细胞治疗糖尿病领域取得重大突破！利用化学重编程技术，成功实现功能性治愈。这一创新疗法不仅登上国际顶级期刊《自然》杂志，还为全球糖尿病治疗带来了新的希望。

9月27日，人民日报发布文章《干细胞治疗让1型糖尿病实现功能性治愈，距离临床使用还有多远？》，详细报道了我国研究团队利用化学重编程技术，成功诱导多能干细胞制备胰岛细胞成功将其移植给一名1型糖尿病患者。该患者在75天内完全脱离胰岛素，实现了前所未有的临床功能性治愈，其故事甚至被《自然》杂志报道。

近年来，干细胞疗法以其独特的再生能力，为糖尿病治疗带来了革命性变革。从干细胞衍生的全分化胰岛细胞到静脉回输成体干细胞，再到借助编程技术等，多种使用方式展现了干细胞在恢复胰岛功能、改善病情上的巨大潜力。本文聚焦这些前沿疗法，揭示干细胞治疗糖尿病的真实现状。

化学编程多能干细胞制备的胰岛移植：

逆转糖尿病，75天完全摆脱胰岛素

1型糖尿病根治难已是医学界的共识，患者只能靠长期注射胰岛素、服用降糖药物来维持生命，却仍无法有效避免糖尿病并发症的发生。患者75天后完全脱离胰岛素！

2024年9月25日，来自中国的一个研究团队的最新研究论文，在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植， 治疗1型糖尿病的临床研究，其案例甚至被《自然》杂志报道。

《自然》杂志截图

研究者们采用了一种与传统方法不同的移植策略，“腹直肌前鞘下移植”，不仅避免了肝门静脉移植的局限性，同时还具有侵入性极小、方便后续监测等优点。

首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。该研究初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

此次的研究成果并非一蹴而就。虽然采取的治疗方案是全球首创，但通过相似的原理，多年来学界已经在糖尿病治愈的探索上取得了不小的突破。

间充质干细胞回输：

262名患者空腹血糖降低45%

已有多项研究结果表明，间充质干细胞（MSC）治疗在大多数糖尿病案例中可以作为一种长期的解决方案。

来自阿拉伯海湾大学研究团队分析了58项研究中的间充质干细胞（MSC）用于治疗2型糖尿病的数据，涉及总共262位患者（涉及6个临床研究）的治疗效果。

间充质干细胞治疗前后的胰岛素需求

• 空腹血糖下降：在12个月的随访期内，MSC治疗能显著减少患者对胰岛素的依赖，并将空腹血糖水平降至3.9至5.5 mmol/L的正常范围内，平均下降幅度达到45%。

• HbAc1水平下降：HbAc1水平显著下降，并在随后的12个月随访期间进一步降低，平均下降率为32%。

• C肽水平逐渐恢复正常：在接受治疗12个月后，不同研究中患者的C肽水平趋于正常化，其中2项研究显示C肽水平下降了38%，而在4项试验中观察到C肽水平上升了36%。

干细胞衍生的全分化胰岛细胞移植：

90天内糖尿病缓解，疗效持续逾1年

由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，在1型糖尿病患者中很难实现和维持血糖控制平衡。目前的护理标准并不能解决1型糖尿病的根本原因，除了胰岛素治疗外，该疾病的治疗选择有限，目前尚无治愈方法。

VX-880是近年来备受关注的一款干细胞治疗在研产品，是一种用于治疗1型糖尿病的同种异体干细胞，可分化成胰岛细胞，通过肝门静脉输注后可定居于肝脏，并分泌胰岛素，从而补充1型糖尿病患者胰岛素绝对缺乏的情况。

当地时间6月21日下午，美国糖尿病协会（ADA）第84届科学会议正于美国奥兰多举行，全球瞩目的VX-880干细胞疗法再次惊艳了全场。

VX-880胰岛细胞疗法的1/2期临床数据在ADA第84届科学会议的研讨会上公布

在接受单次全剂量VX-880输注后的90天内，所有1型糖尿病（T1D）患者都显示出胰岛细胞移植成功，并且能够生成对葡萄糖有反应的胰岛素。在最后一次随访中，12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

另外，在评估期间（从第90天起），所有患者的严重低血糖事件均已消除。最后，所有3名至少随访1年的患者都达到了消除严重低血糖事件的主要终点（从输注后第90天起），HbA1c<7.0%，以及胰岛素独立性的次要终点。

干细胞来源的自体再生胰岛移植：

患病25年后治愈，脱离胰岛素长达33个月

2024年4月30日，来自中国的研究团队在权威杂志Cell Discovery在线发表最新研究成果。研究人员通过创新性地利用患者的血液PBMC重编程为自体iPSC细胞，进一步诱导成为内胚层干细胞（EnSC），最终在体外再造胰岛组织（E-islet）。

自体胰岛移植治疗2型糖尿病的简要流程

其中，一名拥有25年糖尿病病史的患者奇迹般地实现了治愈。这位患者在接受治疗后，彻底告别了长期以来的胰岛素依赖，并且这种良好的状态已经持续了33个月之久。

此后该患者空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高，证实胰岛功能得到有效恢复；肾脏功能等随访指标均处于正常范围，也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。总的来说，这是国际上首次使用自体衍生胰岛治疗胰岛功能受损的T2D患者的人体组织替代疗法。

小 结

随着干细胞技术的不断发展和创新，其在糖尿病治疗等难治性疾病领域中的应用前景日益广阔。从间充质干细胞静脉回输到干细胞衍生的全分化胰岛细胞移植，再到化学重编程诱导的胰岛细胞移植，每一种方式都在不断探索和完善中，为糖尿病患者带来了越来越多的福音。

在国内外科学家、学者的不懈努力下，干细胞治疗的方案将不断优化，成为糖尿病等疾病治疗的重要手段之一，为更多患者带来健康和希望。让摆脱胰岛素成为现实，让更多成功案例可以轻松复刻！

参考资料：
[1]人民日报客户端、新华社
[2]Wang, Shusen et al. “Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient.” Cell, S0092-8674(24)01022-5. 20 Sep. 2024, doi:10.1016/j.cell.2024.09.004
[2]The Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Type 2 Diabetes- A Literature Review.
[3]Vertex Announces Positive Results From Ongoing Phase 1/2 Study of VX-880 for the Treatment of Type 1 Diabetes Presented at the American Diabetes Association 84th Scientific Sessionsnces-positive-results-ongoing-phase-12-study-vx-880
[4]Wu， J.， Li， T.， Guo， M. et al. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov 10， 45 （2024）.https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

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