FDA批准首个IgA肾病靶向疗法，诺华补体抑制剂显疗效

FDA批准首个IgA肾病靶向疗法，诺华补体抑制剂显疗效

诺华公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其首创补体抑制剂飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊），用于降低有快速进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿。盐酸伊普可泮胶囊是全球首款且目前唯一用于减少原发性IgA肾病蛋白尿的补体旁路途径抑制剂。

APPLAUSE-IgAN III期临床试验中期分析报告显示，盐酸伊普可泮胶囊治疗组的患者与安慰剂组相比，蛋白尿进一步降低了38%，且该降低具有临床意义（p<0.0001）。同时与基线相比减少了44%，安慰剂组为9%。

盐酸伊普可泮胶囊是一种补体旁路途径的抑制剂，补体旁路途径的激活被认为是IgAN肾病的发病机制之一。这一加速获批标志着诺华肾脏疾病领域研发管线产品的首次获批，该疾病领域在研管线产品还包括阿曲生坦和zigakibart。

阿拉巴马大学伯明翰分校肾病学部研究员、APPLAUSE-IgAN指导委员会成员Dana Rizk教授表示：“IgA肾病的异质性和进展性使疾病的有效治疗面对较大挑战。值得庆幸的是该治疗领域正在迅速发展。越来越多的临床证据强调了补体激活在IgAN中的关键作用。我很高兴这一进展现在可以帮助IgAN患者提供有针对性的治疗方法。”

IgAN是一种进行性肾脏疾病，会导致免疫系统攻击肾脏，通常引起肾小球炎症和蛋白尿。全世界每年每百万人中约有25人被诊断为IgAN。每个患者的疾病旅程都是独一无二的，因为IgAN的进展各不相同，对治疗的反应也不同。

尽管接受了当前的标准治疗方案，但目前仍有多达50%的持续性蛋白尿IgAN患者在诊断后10至20年内进展为肾衰竭。这些患者通常需要进行维持性透析和/或肾移植。具有不同作用机制的有效靶向疗法可以帮助医生为患者选择最合适的治疗方案。

这一加速批准是基于APPLAUSE-IgAN III期临床研究的预设中期分析作出的。该研究显示，与安慰剂组相比，患者在接受治疗9个月后蛋白尿显著减少。目前该研究将会继续，通过衡量24个月内肾小球滤过率（eGFR）下降评估盐酸伊普可泮胶囊对肾功能进展的延缓，eGFR数据预计将于2025年完成并公布，将为FDA完全批准提供支持。