英矽智能AI药物治疗肺纤维化，II期临床试验结果积极

英矽智能AI药物治疗肺纤维化，II期临床试验结果积极

在AI制药领域，英矽智能（Insilico Medicine）的ISM001-055项目一直备受关注。作为全球首个由AI发现靶点并设计分子结构的候选药物，ISM001-055近期在临床IIa期试验中取得了积极结果，引发了业界的广泛关注。本文将基于英矽智能研发团队的博客和发表在Nature Biotechnology的论文，详细解读这款"AI药物"的研发历程。

2024年9月19日，英矽智能宣布其领先AI药物ISM001-055在临床IIa期试验中取得积极结果。数据显示，该药物具有良好的安全性和剂量依赖性的药效趋势。这一突破性进展不仅为特发性肺纤维化（IPF）患者带来了新的希望，也为AI制药行业注入了新的信心。

传统药物研发的痛点与AI的突破

传统药物研发过程耗时长、成本高，平均需要10-15年时间，投入高达26亿美元。而AI技术的引入，为药物研发流程带来了革命性的变化。英矽智能自主研发的Pharma.AI平台，集成了多个优化模型，包括发表在Nature Biotechnology的生成式张量强化学习模型（GENTRL），实现了从靶点发现到临床试验的全流程AI驱动。

改编自Nature Reviews Drug Discovery发布的论文，结合对制药行业高管的采访

AI驱动的靶点发现与分子设计

ISM001-055的开发始于对IPF这一致命罕见病的靶点发现。研发团队利用Pharma.AI平台的靶点发现引擎PandaOmics，结合深度特征合成、因果关系推断等技术，从20个潜力靶点中筛选出Traf2 和 Nck 相互作用激酶（TNIK）作为重点研究对象。随后，团队通过生成化学平台Chemistry42，采用基于结构的药物设计（SBDD）策略，生成了一种安全、特异性、高效的TNIK抑制剂。

生成对抗网络技术在生成化学领域的应用发展及英矽智能在该领域发表的论文

临床前研究与人体试验

从靶点发现到PCC提名，整个过程仅耗时18个月。ISM001-055在多种纤维化动物模型中表现出显著的治疗效果，成功完成了AI驱动的药物发现从理论到实践的转化。在后续的人体临床试验中，ISM001-055也展现了良好的安全性和药代动力学特性。

TNIK靶点分析与研究时间流程图

里程碑式的临床进展

目前，ISM001-055正在中美两地进行两项2a期临床试验，计划招募60例IPF患者，评估其安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。从项目立项到2期临床试验开启，英矽智能ISM001-055项目仅用时不到30个月，相比传统药物发现方法，时间缩短了一半，成本也大大降低。

从项目立项到2期临床试验开启，英矽智能ISM001-055项目研发全流程图解

展望未来

ISM001-055项目的成功，不仅为IPF患者带来了新的治疗希望，也为AI制药行业树立了新的标杆。其研发历程展示了AI技术在药物发现和开发中的巨大潜力，为未来药物研发提供了新的思路和方法。

参考文献
[1] Ren, F., et al. A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0