诺西那生钠治疗SMA：40%患者改善，需终身用药

诺西那生钠治疗SMA：40%患者改善，需终身用药

诺西那生钠是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的重要药物，但不能完全根治该疾病。其主要作用机制是通过调控SMN2基因的剪接过程，增加体内存活运动神经元蛋白（SMN蛋白）的水平，从而改善患者的运动功能和生活质量。

临床研究数据显示，诺西那生钠对SMA患者具有显著疗效。例如，在一项针对婴儿患者的临床试验中，经过9个月的治疗，40%的患者能够达到坐立、翻身等里程碑式的运动能力，而对照组中这一比例为0%。

然而，诺西那生钠并不能根除SMA的根本原因——SMN1基因的突变。因此，患者通常需要长期甚至终身治疗，且治疗效果因个体差异而有所不同。此外，该药物还伴随一定的风险和副作用，如头痛、恶心、腰痛等。同时，其高昂的费用也可能给患者家庭带来经济负担。

综上所述，诺西那生钠可以显著改善SMA患者的运动功能和生活质量，但无法彻底治愈该疾病。因此，继续进行相关研究和开发新的治疗方法仍然非常必要。