维奈克拉联合方案治疗复发白血病，完全缓解率近七成

维奈克拉联合方案治疗复发白血病，完全缓解率近七成

复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）是一种预后较差的血液系统恶性肿瘤。近年来，随着靶向治疗药物的不断研发，为这类患者带来了新的治疗希望。本研究评估了维奈克拉（Venetoclax）联合阿扎胞苷与高三尖杉酯碱（VAH方案）治疗R/R AML的疗效与安全性，为临床实践提供了重要参考。

本研究旨在评估维奈克拉（Venetoclax）联合阿扎胞苷及高三尖杉酯碱（以下简称VAH方案）对于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的疗效与耐受性。研究纳入的患者为18至65岁、东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0-2的复发性或难治性急性髓系白血病患者。治疗方案包括：维奈克拉（首日100mg，次日200mg，第3至14天400mg）、阿扎胞苷（第1至7天，75mg/m²）以及高三尖杉酯碱（第1天，1mg/m²至第7天）。研究的主要终点为两个治疗周期后的复合完全缓解率（CRc，即完全缓解CR加上完全缓解伴血细胞计数不完全恢复CRi），次要终点则涵盖安全性指标和生存率。

共有96名R/R AML患者参与本研究，其中37例为原发性难治性AML，59例为复发性AML（16例化疗后复发，43例异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后复发）。结果显示，CRc率达到70.8%（95%置信区间CI为60.8-79.2），且在达到CRc的患者中，58.8%的患者可测量残留病灶（MRD）为阴性。因此，总体缓解率（ORR，即CRc加上部分缓解PR）为78.1%（95%CI为68.6-85.4）。

所有患者的中位随访时间为14.7个月（95%CI为6.6-22.8），中位总生存期（OS）为22.1个月（95%CI为12.7-未估计），无事件生存期（EFS）为14.3个月（95%CI为7.0-未估计）。一年OS率为61.5%（95%CI为51.0-70.4），EFS率为51.0%（95%CI为40.7-60.5）。治疗期间最常见的3-4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（37.4%）、败血症（11.4%）以及肺炎（21.9%）。

VAH方案展现出作为复发性或难治性急性髓系白血病治疗手段的良好前景与耐受性，其高CRc率及令人鼓舞的生存率为该类患者提供了新的治疗选择。