罕见病多层次保障体系，撑起生命“医靠”

罕见病多层次保障体系，撑起生命“医靠”

“孩子终于能正常吃饭了！”在深圳，两岁被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）的希希，在特效药纳入医保后，家庭负担大大减轻，病情也得到了有效控制。而在浙江，一位患有超罕见病的患者，通过省级罕见病专项基金，每年自付费用被控制在10万元以内，重燃了生活的希望。

近年来，我国罕见病多层次保障体系不断完善，通过基本医保、专项基金、普惠型商业保险等多种模式，为罕见病患者提供了坚实的医疗保障。

政策加码，罕见病用药保障持续升级

2018年，我国发布《第一批罕见病目录》，纳入121种疾病，开启了罕见病诊疗与保障的新篇章。2023年，第二批目录新增86种罕见病，进一步扩大了保障范围。同年，医保目录新增15个罕见病用药，覆盖16个病种，被誉为罕见病药物的“国谈大年”。

基本医保：兜底保障显成效

基本医保是罕见病患者医疗保障的第一道防线。以深圳为例，该市将7种罕见病纳入门诊特定病种保障，最高报销比例达90%，每年可为近2800名患者减负1.5亿元。2023年，深圳医保又新增大病保险，对参保患者的高额医疗费用给予“二次报销”，最高可达100万元。

专项基金：精准保障解难题

针对罕见病用药费用高昂的问题，多地积极探索建立罕见病专项基金。浙江、江苏等地的实践表明，这种模式能够有效缓解患者经济负担。以浙江为例，罕见病专项基金按每人每年2元标准从大病保险基金中筹集，患者年自费最高10万元。全国人大代表、衢州市中医医院副院长陈玮表示，这种模式的可持续运行得益于逐年增加的参保人数和多部门的通力协作。

惠民保：创新补充显活力

城市定制型商业医疗保险（惠民保）作为多层次保障体系的重要补充，近年来发展迅速。据统计，2024年全国共推出298款惠民保产品，纳入药品超千种，覆盖各类肿瘤和罕见病。惠民保通过低价格、高待遇、宽准入的特点，为罕见病患者提供了额外保障。例如，深圳惠民保将7种罕见病高价自费药纳入保障范围，最高报销70%，年保障额度50万元。

多方共付，构建可持续保障体系

尽管罕见病多层次保障体系已取得显著成效，但仍面临诸多挑战。超罕见病用药费用极高，仅靠单一保障模式难以持续。专家建议，应建立多方共付机制，通过政府、企业、社会力量共同参与，构建可持续的罕见病保障体系。

全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁指出，罕见病专项基金的建立应循序渐进，既要考虑筹资来源的多元化，又要确保基金的可持续性。她建议，可以通过优化城市惠民保，如按病组付费或按病种分值付费等方式，实现罕见病保障的迭代升级。

随着社会各界的共同努力，罕见病多层次保障体系正不断完善，为罕见病患者撑起生命的“医靠”。未来，随着更多创新药物的引入和保障政策的优化，罕见病患者将看到更多的希望和曙光。