阿尔茨海默病药物临床试验隐瞒风险，欧洲药监局拒批

阿尔茨海默病药物临床试验隐瞒风险，欧洲药监局拒批

阿尔茨海默病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经退行性疾病。据统计，中国约有983万人罹患阿尔茨海默病，且患者人数还在持续攀升。然而，两款曾被业界视为重磅的AD药物涉嫌在各自临床试验中隐瞒了基因检测到的高风险信息，引发广泛关注。

这两款药物分别是由卫材制药（Eisai）研发的「仑卡奈单抗」（商品名：Leqembi，乐意保）和礼来制药（Eli Lilly）研发的「多奈单抗」（商品名：Kisunla）。其中「仑卡奈单抗」已经于2024年1月获得中国国家药监局的批准上市，用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）。

据《纽约时报》报道，在这两家公司的试验中，共有560多名患者参与，但他们却未被告知面临脑出血或脑肿胀等危险副作用的风险增加。其中卫材公司的试验中涉及274名患者，而礼来公司的试验中则涉及289名患者。

在这两款药物的临床试验中，ARIA（Amyloid-Related Imaging Abnormalities，淀粉样蛋白相关影像学异常）的发生率分别为12.6%和24.0%，并且与APOE ε4基因携带者的风险增加密切相关。这些患者中有不少人属于APOE ε4基因携带者，他们的风险因此进一步加剧。

然而，卫材和礼来公司在临床试验中并未向患者充分披露这一高风险信息，导致许多患者在不知情的情况下承担了更高的健康风险。

卫材公司的临床试验中，两名高风险参与者不幸死亡，另有100多名患者出现脑损伤。尽管大多数脑损伤被描述为“轻微且无症状”，但也有部分患者的情况“严重并危及生命”。而在礼来公司的研究中，研究人员发现“数十名”参与者经历了“严重”的脑出血。

「仑卡奈单抗」已经在全球8个国家和地区批准上市。于2024年1月在中国批准，并在2024年6月正式开售。但在欧洲，欧洲药品管理局（EMA）就以“该药物延缓认知能力下降的效果并不能抵消与药物相关的严重副作用的风险”为由拒绝批准其上市。

就在11月8日，卫材公布了2024财年上半年业绩（2024年4月到9月），财报中大幅描述了仑卡奈单抗的市场前景。根据财报，仑卡奈单抗半年的销售额为163亿日元（折合约7.66亿元），卫材公司预计全年收入425亿日元（折合约20亿元）。

「多奈单抗」在经过FDA的一番讨论与投票中于2024年7月获批上市（见：礼来AD新药有戏吗？），并已经于2023年年底向中国药监局提交上市申请且获得了优先审评。

卫材和礼来公司隐瞒基因检测信息的行为，不仅对患者造成了直接的伤害，也严重损害了整个制药行业的信誉。这一事件引发了公众对临床试验伦理性和透明度的广泛质疑。患者参与临床试验，本应是出于对治疗方法的期待和对科学的信任，而如今却成了他们健康受损的源头，无疑是对患者权益的极大侵犯。该事件或将成为整个制药行业反思和改进的契机。

只有确保医药临床试验的伦理性和透明度，方可赢得公众的信任和支持，进而推动医学事业的健康发展。