2024版多发性骨髓瘤指南发布：6款新药纳入，诊断标准升级

2024版多发性骨髓瘤指南发布：6款新药纳入，诊断标准升级

2024年，中国多发性骨髓瘤诊治指南迎来重要更新。此次修订不仅优化了诊断标准，更纳入了近年来获批的多个新型治疗药物，为患者带来了新的希望。

新版指南在诊断方面进行了重要更新，明确了诊断所需的必查和选查项目，并首次定义了多/巨灶性多发性骨髓瘤。这些更新有助于更准确地识别病情，为后续治疗提供依据。

自2022年版指南发布以来，多发性骨髓瘤的治疗领域取得了突破性进展。新版指南纳入了6个新获批药物，包括3个针对BCMA的CAR-T细胞疗法、首个双特异性抗体特立妥单抗，以及达雷妥尤单抗皮下制剂和国家一类新药埃普奈明。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法

在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗领域，CAR-T细胞疗法展现出令人瞩目的疗效。以西达基奥仑赛（cilta-cel）为例，其在CARTITUDE-4研究中的表现尤为突出。该研究纳入了既往至少接受过一线治疗的复发或来那度胺耐药患者，结果显示：

• 经过三年随访，89%的可评估患者在接受西达基奥仑赛治疗后达到微小残留病（MRD）阴性，显著高于标准治疗组的38%。
• 患者在治疗后2个月内即可快速获得MRD阴性状态，且在数据截止时，52%的MRD可评估患者达到至少12个月的持续MRD阴性且完全缓解，而标准治疗组仅为10%。

双特异性抗体

特立妥单抗作为首个获批用于多发性骨髓瘤治疗的双特异性抗体，为患者提供了新的治疗选择。这类药物能够同时靶向肿瘤细胞和免疫细胞，促进免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。

其他新型药物

达雷妥尤单抗皮下制剂的获批，为患者提供了更便捷的用药方式。而埃普奈明作为国家一类新药，其获批也体现了我国在多发性骨髓瘤治疗领域的自主研发实力。

随着新药的不断涌现，复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗格局变得更为复杂。新版指南强调，临床医生在选择治疗方案时需要综合考虑以下因素：

• 患者的合并症
• 疾病的生物学特性
• 既往药物的疗效及副作用
• 患者的意愿

同时，医生还需要熟悉新药的副作用特点，以便更精准、有效地应用这些创新疗法。

新版指南的发布标志着中国多发性骨髓瘤的诊疗水平迈上了新台阶。随着精准医疗理念的深入实践，以及更多创新药物的涌现，多发性骨髓瘤患者的生存期和生活质量有望得到进一步提升。然而，如何平衡创新疗法的可及性与经济性，仍是未来需要面对的重要挑战。

总体而言，2024年中国多发性骨髓瘤诊治指南的更新，不仅体现了我国在血液系统恶性肿瘤治疗领域的最新进展，更为广大患者带来了新的希望。