FDA批准首个FCS治疗药物TRYNGOLZA上市，甘油三酯治疗迎来新突破

FDA批准首个FCS治疗药物TRYNGOLZA上市，甘油三酯治疗迎来新突破

近日，美国FDA正式批准Ionis Pharmaceuticals公司开发的新型降脂药物TRYNGOLZA（通用名：olezarsen）上市。这是首个针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗药物，为这一罕见病患者群体带来了新的希望。

突破性疗法：靶向apoC-III mRNA

TRYNGOLZA是一种反义寡核苷酸药物，其作用机制独特而精准。通过靶向并结合apoC-III mRNA，TRYNGOLZA能够标记其进行降解，从而降低apoC-III蛋白水平。在正常生理条件下，apoC-III蛋白会抑制脂蛋白脂肪酶的活性，而TRYNGOLZA通过降低apoC-III水平，促进了甘油三酯的清除。

临床试验数据：显著降低甘油三酯水平

在关键的III期Balance研究中，TRYNGOLZA展现了令人印象深刻的疗效。研究纳入了18岁及以上、空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL的FCS患者，所有受试者均遵循每日不超过20克脂肪的低脂饮食。

• 主要终点：在6个月时，TRYNGOLZA组的平均空腹甘油三酯水平较安慰剂组降低了43%。
• 次要终点：在12个月时，这一降幅进一步扩大至57%。

更值得关注的是，TRYNGOLZA不仅改善了生化指标，还显著减少了临床事件。在有急性胰腺炎病史的患者中，TRYNGOLZA组的胰腺炎发作次数明显低于安慰剂组。

安全性与使用方法

TRYNGOLZA通过皮下注射给药，患者或其护理人员在医生指导下可自行操作。常见的不良反应包括注射部位红肿疼痛和关节痛。严重的不良反应主要为过敏反应，如出现呼吸困难、发热等症状，需立即就医。

市场前景：从罕见病到更广泛应用

虽然FCS在美国的患者群体仅约3000人，但TRYNGOLZA的潜力远不止于此。专家认为，该药物在严重高甘油三酯血症（SHTG）这一更广泛的适应症上具有更大市场前景。目前，Ionis公司正在积极推进相关临床研究，以期为更多患者带来福音。

TRYNGOLZA的获批标志着甘油三酯异常治疗领域的重要突破。作为首个针对FCS的治疗药物，它不仅为这一罕见病患者带来了新的希望，也为整个高甘油三酯血症治疗领域注入了新的活力。随着进一步研究的推进，TRYNGOLZA有望在更广泛的临床实践中发挥作用，帮助更多患者降低心血管疾病风险。