FDA批准首个NASH治疗药物Rezdiffra：每日一次口服，改善肝纤维化

FDA批准首个NASH治疗药物Rezdiffra：每日一次口服，改善肝纤维化

近日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Madrigal Pharmaceuticals研发的新药Rezdiffra，用于治疗中度至高级肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪肝炎（NASH）患者。这是FDA首次批准用于治疗NASH的药物，标志着该疾病治疗领域取得重大突破。

非酒精性脂肪肝炎（NASH）是全球最常见的慢性肝病之一，其特点是肝脏中脂肪过度积累，导致炎症和肝细胞损伤。随着肥胖和代谢综合征的流行，NASH的发病率持续上升，已成为导致肝硬化、肝功能衰竭和肝移植需求的主要原因之一。

NASH的早期症状往往不明显，但随着病情进展，患者可能出现疲劳、右上腹不适等症状。若不及时治疗，NASH可导致严重的肝纤维化，甚至发展为肝硬化和肝癌。

Rezdiffra（通用名resmetirom）是一种新型口服药物，每日只需服用一次。作为甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，它能够靶向NASH的发病机制，改善肝脏脂肪代谢，减少炎症和纤维化。

Rezdiffra的获批基于多项临床试验的积极结果。在关键的III期临床试验中，该药物在改善肝纤维化和NASH组织学特征方面表现出显著疗效。具体数据显示，接受Rezdiffra治疗的患者中，有相当比例的患者实现了纤维化程度的改善，且未出现肝硬化进展。

Madrigal Pharmaceuticals是一家专注于NASH治疗药物研发的生物制药公司。Rezdiffra是该公司首个获得FDA加速批准的疗法。目前，Madrigal正在开展一项III期临床试验，以进一步评估Rezdiffra在治疗伴有代偿性肝硬化的NASH患者中的效果。

Rezdiffra的获批对于NASH患者群体具有里程碑式的意义。在此之前，NASH的治疗主要依赖于生活方式的调整，如饮食控制和运动，但这些方法往往难以有效控制病情进展。Rezdiffra的出现为患者提供了首个经过FDA批准的治疗选择，有望改善患者的肝脏健康状况，延缓疾病进展。

这一突破性疗法的推出，不仅为脂肪肝患者带来了新的希望，也预示着NASH治疗领域即将进入一个全新的阶段。随着更多研究的开展和临床经验的积累，Rezdiffra有望为全球数千万NASH患者提供更有效的治疗选择。