Remibrutinib治疗干燥综合征二期试验：有效改善疾病活动度，安全性良好

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Remibrutinib治疗干燥综合征二期试验：有效改善疾病活动度，安全性良好

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https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=ec2081634272

干燥综合征（Sjögren's syndrome, SjS）是一种常见的自身免疫性疾病，主要表现为口干、眼干等症状。目前，全球尚无特效药物可以根治该病。近日，国际权威医学期刊《Ann Rheum Dis》发表了一项重要研究，显示新型药物Remibrutinib在治疗中度至重度干燥综合征方面具有初步疗效和良好安全性，为该病的治疗带来了新的希望。

干燥综合征（Sjögren's syndrome, SjS）是一种免疫系统疾病，影响全球数百万人，主要表现为严重的口干和眼干。尽管有多种治疗方法用于缓解症状，但目前尚缺乏针对SjS的特定治疗药物。Remibrutinib是一种新型药物，通过选择性抑制B细胞和细胞因子信号传导，有望为SjS提供一种新的治疗方法。本研究旨在评估remibrutinib对于中度至重度SjS患者的安全性和有效性。

本项为随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验（NCT04035668），纳入符合2016年美国风湿病学会/欧洲风湿病学联盟（ACR/EULAR）SjS诊断标准，且抗Ro/Sjögren's综合征相关抗原A抗体阳性，ESSDAI ≥ 5和ESSPRI ≥ 5的中度至重度疾病活动患者。参与者随机分配接受remibrutinib（每日一次或两次，100 mg）或安慰剂治疗，治疗周期为24周。主要终点为第24周ESSDAI较基线的变化，关键次要终点包括ESSDAI随时间推移较基线的变化、ESSPRI随时间推移较基线的变化以及remibrutinib在SjS中的安全性。

结果显示，在24周的治疗期内，与安慰剂相比，remibrutinib显著改善了SjS患者的ESSDAI评分（ΔESSDAI -2.86, p=0.003），但在ESSPRI评分上未见治疗效果（ΔESSPRI 0.17, p=0.663）。与安慰剂相比，remibrutinib治疗组在24周内非刺激唾液流量有改善趋势。同时，与安慰剂相比，remibrutinib诱导了基因表达和血清蛋白丰度方面的显著变化。此外，remibrutinib在SjS患者中展现出良好的安全性。

ESSDAI总分（A）、ESSPRI总分（B）较基线的变化